ハーモニーバイオサイエンシズホールディングス（NASDAQ:HRMY）は、ZYN002のFXS治験である第3相登録臨床試験（RECONNECT試験）のトップライン結果を発表した。
Fragile X症候群は、先天性の知的障害および自閉症スペクトラム障害の原因遺伝子として知られている希少な遺伝性疾患である。
この疾患は、シナプス機能、可塑性、神経細胞の連結に悪影響を及ぼし、知的障害や社会的回避、易刺激性といった行動症状のスペクトラムをもたらす。
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FXSの患者には重大な未充足医療ニーズがあるが、現在この疾患に対するFDA承認の治療薬は存在しない。
RECONNECT試験では、主に予想を上回るプラセボ反応率により、主要評価項目である社会的回避の改善が達成されなかった。
ハーモニーバイオサイエンシズのチーフメディカルオフィサー兼チーフサイエンティフィックオフィサーであるクマール・ブドゥールは、「我々は、結果をよりよく理解するために、完全なデータセットの包括的な分析を行う」と述べた。
RECONNECT試験は、第3相の無作為化二重盲検プラセボ対照多施設試験であり、ZYN002の有効性と安全性を評価した。ZYN002は、薬理学的に製造されたカンナビジオールで、3歳から30歳未満のFXS患者に経皮吸収型ゲルとして投与される。
“我々は、臨床検査で複数の第3相プログラムを有する晩期段階の試薬群を持っており、今年第4四半期に過眠症および特発性過眠症に対するピトリシスタントHDの第3相試験を開始する予定である。自社資金で運営可能なバイオテクノロジー企業というハーモニーの独自の特性は、強力なキャッシュジェネレーションにより将来の成長を促進する上で良好な位置にある”, とハーモニーバイオサイエンシズの社長兼CEOであるジェフリー・デイノは語った。
価格アクション: HRMY株は水曜日の最終チェック時点で14.55％下落し、27.41ドルで取引されていた。
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