Alnylam Canada ULCは、カナダ保健省が野生型または遺伝性トランスサイレチン（TTR）関連アミロイドーシス（wtATTRまたはhATTRアミロイドーシス）の成人患者の心筋症治療のためにAMVUTTRA®（ブトリシラン）の適応を承認する通知書を発行したことをお知らせする。1 この承認によりAMVUTTRA®の適応症が拡大され、TTRアミロイドーシスの心筋症症状および遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの成人患者における第1または第2度多発神経障害の治療のためにカナダ保健省の承認を受けた、初めてかつ唯一のRNAi治療薬となった。2
wtATTRまたはhATTRアミロイドーシスを伴う心筋症（ATTR-CMとも呼ばれる）は世界で30万人以上が罹患する壊滅的な進行性疾患で最終的には死に至る。3,4 カナダでは症状が他の疾患に関連している傾向があるため、この病気は十分に認識されておらず診断もされていない。5 ATTR-CMの原因は主に心臓や体の他の部分に誤った形に折りたたまれたトランスサイレチン（TTR）線維（変形タンパク質）が沈着することで、心臓が全身に血液を送るのが困難になり、これが心臓に不可逆的な損傷を与え心不全を引き起こす。6 ATTR-CM患者の平均余命は診断後2～5年であり、病状の進行を遅らせるために早期かつ正確な検出が重要であることが示されている。7