サノフィ社、アルファ-1アンチトリプシン欠乏関連肺気腫のエフドラルプリンアルファのEUオーファン指定を取得

サノフィのエフドラルプリンアルファは、α1-アンチトリプシン欠損症に関連する肺気腫の治療薬としてEUでオーファン医薬品指定を獲得した

• オーファン医薬品指定を追加取得したことで、希少疾患治療薬の開発に対するサノフィの取り組みが強化された
• 調査中の再生組換え療法であるエフドラルプリンアルファは最近、血漿由来の標準治療と比較した第2相直接比較試験において、すべての主要および重要な二次評価項目を達成した