Scholar Rock Holding Corporation (NASDAQ:SRRK) の社長兼CEO、Jay Backstrom氏がJ.P.モルガンのヘルスケア会議に登壇しました。
議論の中心は、脊髄性筋萎縮症（SMA）のためのアピテグロマブについてで、その承認ラベルについても話し合われました。また、SMAの有病率、市場規模、および採用に影響を与える要因など、商業的側面についても話がありました。
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- アピテグロマブについては、同社は2025年第1四半期に米国と欧州でマーケティング申請を行い、2025年第4四半期には米国での潜在的な製品ローンチを目指し、その後、欧州での製品ローンチを行う計画です。
- Spinraza（ヌシネルセン）またはEvrysdi（リスディプラム）で治療を受ける非歩行型SMA患者を対象とした第3相SAPPHIRE試験の詳細な結果は、2025年に医療会議で発表される予定です。
- 2025年半ばまでには、同社は2歳未満の患者に焦点を当てる第2相OPAL試験を開始し、この薬の効果を理解し、投与の指針を示すことを目指しています。
- アドレサブル・マーケットについて、同社は、3つのSMN標的治療法全体で、主に2歳から21歳までの年齢層に約45億ドル（約4907億円）のSMA市場があると見積もっています。同社は、アピテグロマブが世界の総収益で20億ドル以上を達成すると予想し、以前の10億ドルの予想から増額しました。これは、強力なデータと有利な競争環境によるものです。
このほか、分析家は、アピテグロマブとTirzepatideまたはSemaglutideを併用して過体重または肥満の成人を対象とした第2相EMBRAZE試験の結果についても話し合いました。2025年第2四半期にデータが発表される予定です。
J.P. モルガンは、SRRKの株式評価として（オーバーウェイト評価）を維持しており、最近のSAPPHIRE試験の結果は、脊髄性筋萎縮症におけるアピテグロマブの強力な成長潜在性を明らかにしました。同社は2025年までに商業化の段階に入る可能性があり、分析家は強力な製品ローンチを予想しています。
このほか、カーディオメタボリックデータが陽性の結果を示せば、株式にはさらなる魅力があると見込まれます。初期データは2025年第2四半期に発表される予定です。
株価の動き 本日（水曜日）最新取引時点で、SRRKは前日比4.89％高の43.56ドルで推移しています。
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