月曜日、Akero Therapeutics, Inc（NASDAQ:AKRO ）は、SYMMETRY第2b相試験において、リード製品候補であるエフルキシフェルミン（EFX）の効果と安全性を評価する薬物治験の96週時点の予備トップライン結果を発表しました。この試験は、代謝機能に関連する脂肪肝性肝炎（MASH）により肝生検で補償性肝硬変（F4）が確認された患者を対象として行われていました。
ベースラインと96週時点の両方で生検を受けた患者（n=134）のうち、50mgのEFXを投与された患者（n=46）の39％が、MASHの悪化なしに肝硬変が逆転したことが分かりました。これは、プラセボ群（n=47）の15％に対する24％の効果が示されたものです（プラセボの効果は15％、n=47）。
意図通り治療（ITT）集団（n=181）では、96週時点の生検データが見られなかった患者についてはすべて治療失敗と見なし、50mgのEFX群の患者（n=63）の29％が、MASHの悪化なしに肝硬変が逆転したとされています。これは、プラセボ群（n=61）の12％に対する17％という効果を示したことを意味しています。
この結果が正しければ、この剤は、MASHの悪化を防ぎながら肝硬変を逆転させる最初の薬物治療となる可能性があります。肝細胞癌のリスクをへらすためには、肝硬変に対する治療が重要となります。
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この結果、EFX治療の効果サイズが96週時点で36週時点の2倍以上に増加したことから（10％から24％に増加）、SYMMETRY試験は、補償性肝硬変（F4）の患者に対する長期間のEFX治療の効果を強調しています。
ベースラインと96週時点の両方で生検を受け、かつベースライン時点でGLP-1を投与されていなかった患者の調査では（n=97）、50mgのEFX群の患者のうち45％（n=29）が、MASHの悪化なしに肝硬変が逆転した一方、プラセボ群では同剤を投与されていなかった患者の17％（n=36）が、MASHの悪化なしに肝硬変が逆転したことが示されています。
肝生検結果と生体外の肝線維症と肝損傷の指標の両方が、EFX治療による肝硬変の逆転を支持しています。
EFX治療は、一般的に安全であると報告されています。この治験においてEFXによる死亡例は報告されておらず、一方でプラセボ群では肺炎による死亡例が1件報告されています。
いずれのEFX群においても、最も頻繁に報告された副作用（AE）は、消化器由来の1〜2度の重症度で一過性のものでした（下痢、吐き気、食欲の増加）。
2024年10月、Akero Therapeuticsはエフルキシフェルミンに関するSYMMETRY試験の36週時点の分析を報告しており、この治験は、効果がないことが示唆されています（エフルキシフェルミンの効果がないとされる試験）。
肝線維症が改善する一方で、肝瘢痕が悪化しないようにするという目的は達成されなかったということです。
株価反応月曜日の最終取引時点で、当該企業の株はプレマーケットセッションで約55.60ドルとなり、112.5％上昇しました。
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