水曜日、Denali Therapeutics Inc (NASDAQ:DNLI) はDNL343の筋萎縮性側索硬化症に対する第2/3相HEALEY ALSプラットフォーム試験のレジメンGについて最新情報を提供した。
同社は、さらなる分析によって、24週間の二重盲検期間中及びオープンラベルの有効治験延長に28週間追加で参加した一部の被験者の間において、神経随意筋軽鎖(NfL)に対する治療効果が確認されなかったと発表した。
同社は、Regimenにおける有効治験の拡張を中止する予定であり、これについてはSECの報告書にも記載されている。全体として、DNL343は安全かつ良好な耐容性が示された。
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Regimen Gからのデータは、将来の医学会合で発表される予定だ。Denaliは、DNL343の潜在的な将来の開発機会を評価する意向だ。
1月、Denaliは筋萎縮性側索硬化症の評価のための第2/3相HEALEY ALSプラットフォーム試験のレジメンGの分析のトップライン結果を発表した。
この研究は、有効性の主要評価項目である疾患進行の遅延において、プラセボと比較して、結果を達成できなかった。
William Blairのアナリストは、前回の報告書の後に今回の更新が続いたことから、この最新情報を「失望した」と述べた。アナリストは、公正価値の見込みにはほとんど影響がないと考えており、これは株価32ドルから30ドルへ僅かに引き下げた。
Sarah Schramアナリストは、Tividenofusp alfaのHunter症候群に対するFDAの加速承認申請に関する2025年のアップデートに関する重要な投資の焦点を見ている。潜在的な承認は2025年末または2026年初めに行われる予定だ。
Schram氏はまた、Sanfilippo症候群に対するDNL126の規制プロセスについても、Tividenofuspと同様の経過が予測されると予想している。
さらに、Denaliは続く3年間で1〜2つの新しい治療薬をそれぞれを臨床試験に進めることを目指して、その輸送車両プラットフォームを拡大する予定だ。
Schram氏は、TividenofuspをHunter症候群のリーディングトリートメントと見なしている。彼女は、市場がこの薬と同社のプラットフォームを過小評価していると考えている。これはパーキンソン病やアルツハイマー病などの一般的な疾患にも使用できるでしょう。
William BlairはDenaliの株式に対するアウトパフォームのレーティングを再確認し、最近の弱含みが買い増しの機会と見ている。
株価動向:最後のチェックでの今日の株価は15.87ドルで、2.64％下落している。
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