医薬品バイオテクノロジーの企業、ビーム・セラピューティクス社(NASDAQ:BEAM)は、α1抗トリプシン欠損症（AATD）の潜在的な治療法とin実体編集の臨床的な概念を確立させるBEAM-302の第1/2相試験の初期安全性および有効性データを発表した。
報告された初期の安全性および有効性データは、2024年2月26日時点での全9人の患者のもので、これがデータのカットオフ日となっている。
始まりの3つの単回増量量コホートからの予備的な結果が示すところによれば、BEAM-302はよく耐えられ、疾患を引き起こす遺伝子変異が持つ耐性による持続可能な量依存性の補正をもたらすことがわかった。
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α1抗トリプシン（AAT）欠損症は、肺疾患や肝疾患を引き起こす遺伝子異常であり、これは肺と肝を保護するタンパク質であるAATが十分に生成されないときに発症する。
BEAM-302の単回投与を受けた後、循環中で全てのAATが急速で持続的かつ用量依存的に増加し、矯正されたM-AATの新たな生成が認められた一方、突然変異Z-AATの減少が確認された。
- 全てのAATの変化は7日目として早くから現れ、21日目付近で頭打ちになり、追跡調査期間中（15mgコホートの場合、6カ月間の内2カ月目で30mgコホートの場合、28日目の終わりである）においても維持された。
- 全AATが増加したことは機能的なものだった。
ビーム社は、新たな元手の出資を2億5070万ドルに認定しました。医療機器の販売とマーケティングを行う医薬品バイオテクノロジー企業であるビーム・セラピューティクスは、アメリカ合衆国のみならず世界中で患者を中心とした新薬の開発に積極的に取り組んでいます。
株価動向: 月曜日のプレマーケット取引で、最後のチェック時点でBEAM株は1株27.50ドルで前日比3.44％安の水準に推移しています。
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