JPモルガンは、ウルトラジェニックス製薬社（NASDAQ:RARE）のオストゲネシス・インペルフェクタ（OI）に対するセトルスマブプログラムについて最新の見解を共有した。
2024年第4四半期のプレスリリースで同社は、小児及び青年OI患者に対してセトルスマブを評価する第3相Orbit及びCosmic試験の投与が継続されたと述べた。
オストゲネシス・インペルフェクタ（OI）患者を対象としたOrbit試験の無作為化プラセボ対照第3相試験の部分は、2025年第2四半期中に行われる第2次中間解析か、2025年第4四半期に行われる最終解析のいずれかに向けて進行している。
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Cosmic試験の患者は引き続き、セトルスマブまたは静脈内ビスホスホネート（IV-BP）療法のいずれかで治療され、Orbit試験の中間解析および最終解析と並行して評価される予定だ。
JPモルガンのアナリスト、アヌパム・ラマ(Anupam Rama)氏は、「ウルトラジェニックス製薬は引き続き、JPモルガン米株アナリスト重点リストに掲載されている」と述べた。
ラマ氏は引き続き株式について「オーバーウェイト」のレーティングを維持し、「私たちは、ウルトラジェニックス製薬が孤発疾患の資産を持ち、その対象が広く多様であり、独自のマネジメントチームがあり、その場における特異な地位を持つと信じています」とコメントしている。
アナリストは、Orbit試験の第2次中間解析（IA2）に関して、第1次中間解析（IA1）と比較して、統計的有意性を達成する可能性がはるかに高いと考えている。
IA2が統計的有意性を満たす場合、アナリストは、1株あたり約6,000万ドルから7,000万ドル台の価格でウルトラジェニックス製薬株が上昇すると予測している。一方で、それが達成できない場合、株価は1株あたり約2,000万ドル台から約3,000万ドル台に下落する可能性があり、その場合もリスクがリターンを上回る可能性がある。
JPモルガンは、最新のセトルスマブ収益構築、MPS3AによるUX111、および費用の調整に基づき、株式の株価予測を104ドルから117ドルに引き上げた。
米国食品医薬品局（FDA）は、8月18日に処方薬ユーザー料金法（PDUFA）の行動期限を設定し、サンフィリッポ(Sanfilipp症候群A型患者の治療薬として迅速承認を求める製剤ライセンス申請（BLA）の優先審査を受け入れた。
株価動向: 木曜日、最新の時点でRARE株は1株38.98ドルで2.6%上昇している。
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