月曜日、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ:RYTM）は、取得性視床下部性肥満の治療薬セトメラノチドを評価する最重要第3相試験TRANSCENDのトップライン結果を発表した。
取得性視床下部性肥満は、視床下部（エネルギーバランスを制御する脳の領域）への損傷によって引き起こされることが多く、悪性腫瘍、外科手術、放射線によって引き起こされ、急激な体重増加および代謝合併症をもたらす脳の領域に由来する肥満の稀な非遺伝的形態である。
成人および小児の患者においてセトメラノチドによるBMI（体格指数）の統計的に有意かつ臨床的に意義のある減少が見られ、今回の世界的な臨床試験は主要評価項目に適合した。
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トップラインデータのハイライトは以下の通り。
- -BMI低下のプラセボ比差は19.8%（N=120）。
- 52週の間、セトメラノチド治療を受けた全患者の基礎線からBMI低下の主要評価項目は-16.5%（n=81）で、プラセボを受けた患者のBMI変化は+3.3%（n=39）だった。
- 52週で、セトメラノチドを投与された患者のうち80%がBMIを5%以上減少させた。
- 52週で、成人患者（n=49）ではプラセボ比でBMI低下19.2%、18歳未満の患者（n=71）では20.2%のBMI低下が見られた。
企業は、このグローバルな第3相TRANSCEND試験は、取得性視床下部性肥満を持つ患者の治療法を評価する最大で最も長い無作為化プラセボ対照試験であると述べた。この二重盲検の52週間試験では、合計120人の患者が登録された。
52週時点で、主要な二次評価項目において臨床的に意味のある改善が見られた。主なポイントは以下の通り。
- 52週間で、セトメラノチド治療を受けた患者のうち83%が、BMIを5%以上減少させた（18歳以上の患者33人）か、BMI Zスコアを0.2点以上（18歳未満の患者48人）減少させた。
- 12歳以上の患者（n=81）における、1週間の最大空腹スコアの週平均のプラセボ比平均変化は-1.4（p=0.003）。
セトメラノチドの使用に伴う新しい安全性のシグナルは観察されなかった。これはセトメラノチドの安全性プロフィールが既に確立されており、理解されている事実と一致している。
TRANSCEND試験においても、これまでの臨床試験での経験と一致して、セトメラノチドは一般的によく耐容性があった。
最も一般的な新規出現有害事象（参加者の20%以上に影響）は、悪心、嘔吐、下痢、注射部位反応、皮膚色素沈着、頭痛だった。また、中止に至る重篤な有害事象は報告されなかった。
株価動向：月曜日の最終取引で、RYTM株は15.60%上昇の54.27ドルで推移している。
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earthphotostockによる写真