火曜日、Savara Inc.（NASDAQ：SVRA）は、自己免疫性肺胞蛋白沈着症（PAP）患者の治療法であるMolbreeviのバイオロジックライセンス申請（BLA）に関する米国食品医薬品局（FDA）の拒絶通知（RTF）の書簡を受領したと発表した。
自己免疫性PAPは、肺胞表面活性剤が異常に蓄積するという特徴を持つ珍しい肺疾患である。
表面活性剤は、タンパク質と脂質で構成される、肺胞を崩壊させないようにその内側を覆う大事な物質である。
したがって、肺胞には多くの表面活性剤が蓄積し、それにより気体交換が障害され、呼吸困難や咳、頻繁な疲労といった臨床症状が現れる。
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事前の審査の結果、FDAは2025年3月に提出されたBLAが実質的な審査を受けるには不完全であると結論づけ、化学、製造および管理（CMC）に関連する追加データを要求した。 拒絶通知は安全性への懸念から出されたものではなく、FDAは追加の有効性試験を要求または推奨していない。 30日以内に、同社は当局とのタイプA会議を要求する予定である。 「RTF書簡で要求されたCMCデータが現在生成されており、私たちは次の手順についてFDAと合意することを期待しています」と、SavaraのChair兼CEOのMatt Pauls氏は語った。「私たちが書簡を理解したという点から見て、私たちは当局の要求について徹底的に対応できると自信を持っており、2025年第4四半期には私たちのBLAを再提出する予定です。自己免疫性PAPに対する当社のプログラムには引き続き、非常に自信を持っており、当疾患においてMOLBREEVIが肺ガス伝達と呼吸器関連健康の生活の質を向上させるという私たちの臨床データが説明していると信じています。」 Pauls氏はこう続けた。「当社の年次報告書で説明されているように、私たちは冗長なサプライチェーンを構築するために取り組んでいます。この戦略に基づき、私たちは製造技術を持つ代替品供給先の製薬会社との技術移転を進めており、この取り組みは順調に進行しています。私たちは3回の上流工程の性能検証（PPQ）バッチを完了し、下流のPPQキャンペーンを完了する最中です。また、私たちは比較検証分析を開始しました」。 株価アクション:最終確認時点の火曜日にSVRA株が28.9％下落の2.02ドルで取引を終了した。 次の記事: 写真提供：Shutterstock