Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) の株は、月曜のプレマーケット取引で、同社のデュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療薬Elevidysの安全情報の更新があり、約40％の急落を経験しました。
出来事
日曜日、DMD患者のための唯一の承認済み遺伝子治療薬であるElevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）に関するセーレプタからの安全情報の更新と、非歩行患者の安全性プロファイルを強化するための同社の取り組みについて報告がありました。
これらの措置は、再発性急性肝障害（ALF）の2番目の報告された症例に続き、取られたもので死亡が確認されました。
3月、セーレプタはデュシェンヌ筋ジストロフィー患者に対するエレビジズ治療の患者死亡が報告され、その死因が急性肝不全であったと発表しました。
これまでのALFの症例は、いずれもデュシェンヌ筋ジストロフィー患者のうち、歩行不能者（独立して歩行できない患者）の内に発生しました。
セーレプタとロシュホールディングス（OTC:RHHBY）は、4月には、複数の臨床試験を一時中断しました。
セーレプタは、第1四半期決算の発表の際に、2025年の純製品売上高の見通しを、29億ドルから31億ドルから、23億ドルから26億ドルに引き下げました（詳細はこちら）。
ウィリアム・ブレアは、見直されたガイダンスは主に、遅延したエレビジズのオペレーションの結果であると説明しています。
主要な安全性の取り組み
Sareptaは、安全データの包括的なレビューの一環として、非歩行患者における急性肝不全のリスクを和らげるための積極的な措置を講じています。
このため、一つのパネルでセーレプタが提案するレジメンを評価し、そのレジメンにはシロリムスが含まれ、また、肝酵素上昇を緩和するための追加の免疫抑制の効果を示す動物実験データのサポートも受けています。
セーレプタは、このパネルの推奨事項を米国食品医薬品局（FDA）に報告し、また、新しい処方の実施についてはFDAのガイダンスと許可を受けます。
一方、セーレプタは、非歩行患者向けにエレビジズの出荷を一時停止します。
歩行可能な患者に対しては、エレビジズ注入前後のコルチコステロイドの投与および治療後のモニタリングに関する現行の実務がそのまま継続されます。
セーレプタは、ENVISION臨床研究（SRP-9001-303とも呼ばれる）での投与を自発的に一時停止しました。
ENVISIONは、進行性のある歩行患者と非歩行患者の両方のデュシェンヌ筋ジストロフィー患者を対象とした、世界規模の無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。
この臨床試験は、非歩行患者向けのFDA加速承認経路において必要な、確認試験となります。
株価動向 月曜最終のチェック時点で、プレマーケットセッションでSRPT株は21.00ドル、前営業日比42.0％安の水準で取引しています。
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写真提供：Shutterstock