月曜日、Mesoblast Ltd (NASDAQ:MESO) は、虚血性心不全患者におけるRevascor（レキストゥー）（レキストゥーメストロセルL）に対する生物製剤ライセンス申請（BLA）の提出手続きに必要な項目について、米国食品医薬品局（FDA）との調整を発表した。
Revascorについての既存の最終段階HFrEF患者のレジェネラティブ医療先進療法（RMAT）指定の下で行われた成功したB型会合に続き、FDAはMesoblastが2024年初に実施したB型会合で、提示された研究の結果が加速承認をサポートできると述べた。同社は2025年6月3日、FDAとBLA提出のための重要な項目を調整した。
米国食品医薬品局は、最新のB型会合に続き、同社に対して正式な議事録を提供した。この議事録により、FDAはCMC（化学、製造、管理）に関する項目、商用機器のリリースのための有効性試験、承認後の確認試験の提案された設計および主要エンドポイントに関して調整したことを確認した。
Mesoblastは、本年末までに、最終段階虚血性HFrEF患者にLVADを植えた患者に対して加速承認を申請する予定である。
最近の開発の別のポイントでは、Mesoblastは5月、2歳以上の小児におけるステロイド不応性急性移植片対宿主病（SR-aGvHD）に対するRyoncil（レメストゥーメストロセルL）のための米国食品医薬品局から7年間のオーファンドラッグ独占承認を受けた。
この法的独占期間は、Ryoncilの承認から7年間の期間中に、この指標のためにFDAが他の間葉系幹細胞製剤（MSC）製品を承認しないことを意味する。
別途で、MesoblastはRyoncilの生物学的独占性を維持しており、Ryoncilに対する生物製剤ライセンス申請（BLA）に他のスポンサーが言及することを防いでいる。この独占期間は、初めての承認から12年後の2036年12月まで続くため、バイオシミラーによる市場参入が阻まれる。
これらの法的独占権は、2044年までのMesoblastの間葉系幹細胞（MSC）の物質構成、製造およびSR-aGvHDを含む適応に対する米国における特許の強い立場に加え、競合他社に対する商業上の障壁を提供する。
7月初旬、Mesoblastは、SR-aGvHDを持つ成人患者とのRyoncilの画期的な臨床試験についてFDAと協議する予定である。
この試験は、米国国立衛生研究所（NIH）により資金提供された骨髄移植臨床試験ネットワーク（BMT-CTN）と共同で実施される。その目的は、SR-aGvHDを持つ成人についても製品の適応を拡大することである。
株価動向: 火曜日の最新情報によると、株式の発表時にはプレマーケット取引で株価が前日比8.82％上昇の11.85ドルで推移している。
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