１０月に、CAMP4 Therapeutics Corporation (NASDAQ:CAMP) は6,820万株を1株11.00ドルの価格で初の公開株式募集（ＩＰＯ）を行い、総額約7500万ドルの売却利益を得た。
Camp4は、希少疾患の治療法を開発することを目指しているRNA治療会社である。
CAMP4 Therapeuticsは３月、尿素サイクル障害（UCD）に対するCMP-CPS-001の第1相試験の最初の被験者に投薬を行った。
CMP-CPS-001は、尿素サイクル障害のためにFDAによるオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定を取得している。
先月、同社は、遺伝子発現を制御する鍵となる、遺伝子調節RNA（regRNA）シーケンスを標的とする画期的な治療法の開発を進めるため、BioMarin Pharmaceutical Inc (NASDAQ:BMRN) との新たな研究提携を発表した。
合意の条件の下、BioMarinはCAMP4のRAPプラットフォームで特定された2つのターゲットを臨床開発に進める権利を有する。
William BlairはCAMP4 Therapeuticsのカバレッジを開始し、Camp4の株は他の初期段階の遺伝子医療企業よりも市場規模が大幅に低いものの、画期的なRAPプラットフォームがあると指摘している。このユニークなプラットフォームは、希少疾患のターゲット遺伝子発現を向上させる画期的な手法を提供している。
Piper SandlerはCAMP4 Therapeuticsのカバレッジを開始し、regRNAはタンパク質置換療法または遺伝子療法よりも優れた利点を有する可能性があると述べている。
Piperのアナリストは、尿素合成率テスト（URT）の増加がCMP-CPS-001の目標に向かってアンモニア濃度を低下させるシグナルとなり、尿素サイクル障害患者においてCMP-CPS-001のコンセプト実証を提供すると述べている。
アナリストは、CAMP4が尿素サイクル障害患者において登録第2相試験を実施することを期待しており、2036年までにCAMP4がCMP-CPS-001のピーク売上1,000万ドルを達成することができれば、2029年にはFDAの承認を得られると予想している。
Piperは、CAMP4のカバレッジをオーバーウェイト（相場の期待値よりも強気）で開始し、株価の18ドルの投資評価を付けた。
株価騰落：本日のチェック時点で、CAMP株は13.5%上昇の1株9.33ドルで取引を終えている。
