木曜日、Editas Medicine Inc. (NASDAQ:EDIT) は、体内遺伝子編集に焦点を当てた戦略的な再編を発表しました。
体内とは、生きた有機体や細胞で行われる研究や実験を指します。体内の対義語は体外（in vitro）で、これは体外や実験室での研究を意味します。
この方針転換は、費用を最適化し、2027年第2四半期までの現金ランウェイを確保し、2年以内に人間の概念実証の達成を加速させるためのものです。
この方針転換は、最近の生体試験前臨床研究の進展に続くもので、この中には複数の組織タイプで概念実証の実績を含んでいます。
造血幹細胞（HSC）に関して、Editas は、特許取得済みの標的リン脂質ナノ粒子（tLNP）を用いて、HBG1 / 2プロモーターの編集率が約40％であることを示しました。
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マウスの人間のHSCに対してCas12a編集装置の単回投与が実施されたところ、重要な機能的結果が得られました。1か月以内に、ヒトの赤血球のうち平均20％が、胎児ヘモグロビン（HbF）を発現しました。
この成果は、Editas のreni-celプログラムのRUBY試験でのHBG1 / 2の生物学が検証されています。
肝臓応用において、Editas はGenevantとの共同研究により、霊長類（非ヒト）での高効率遺伝子編集を達成しました。
会社は、2025年初頭にこれらの生体試験前臨床データと開発タイムラインを詳細に共有する予定です。
この方針転換の一環として、Editas は労働力を削減し、今後6か月以内に従業員の約65％を解雇することを発表しました。
これには、Baisong Mei最高医学責任者など、リーダーシップチームのいくつかのメンバーも含まれています。同社は、この変更は生体療法への新たな焦点に合致していると述べています。
業務を再構築し、体内プラットフォームを優先することにより、Editasはより効率的で効果的な組織を作り上げることを目指しています。
2024年9月30日時点での現金、現金同等物、売れ残り有価証券は、2億6,510万ドルでした。
同社は、DRIからの前払い金、およびVertexとのライセンス契約に基づく支払いの残部が、2026年第2四半期までの運営費および資本支出を賄うことができると予想しています。
株価動向：金曜日最後のチェックでEDITの株は、プレマーケット取引中に1.72ドルで8.99％下落しています。
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