臨床段階のバイオ医薬品会社であるPraxis Precision Medicines Inc（NASDAQ:PRAX）の株価は木曜日に急騰した。
- PRAXは重要な価格レベルに到達している。こちらで市場での位置を確認できる。
同社は、本態性振戦（ET）におけるウリキサカルタミドの第3相Essential3プログラムのトップライン結果を発表した。
本態性振戦は神経障害であり、不随意のリズミカルな震えを引き起こすもので、最も一般的には手のひらや腕の動きの際に見られるが、頭や声、脚にも影響を及ぼすことがある。
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研究1：プラセボ対照並行群研究 トップライン有効性結果
研究1では、8週目においてmADL11スコアで4.3ポイントの改善が見られた（p＜0.0001）。
この効果は2週目から12週間の投与期間全体にわたって維持された。すべての主要な二次評価項目は統計的有意性を獲得した。
mADL11は、11項目すべての合計として算出される修正スコアであり、0～33の範囲で表される。値が大きいほど日常生活活動への直接的な振戦の影響が大きくなる。
研究2：ランダム化中止試験 トップライン有効性結果
研究2では、ウリキサカルタミドの盲検投与を8週間行った後、反応者基準に該当した患者（n=80）をランダムに分け、ウリキサカルタミドの投与を継続する群とプラセボに切り替える群に分けた。その後さらに4週間投与した。
ウリキサカルタミド群の患者の55%は反応を維持したのに対し、プラセボ群では33%にとどまった（p=0.0369）。
最初の主要な二次評価項目である疾患改善率は統計的有意性を獲得した。他の二次評価項目である患者の状態変化に対する患者の印象（PGI-C）と臨床的重症度に対する印象（CGI-S）では数値上ウリキサカルタミドが優勢だったが、統計的有意性はなかった。
研究1と研究2の総合的な考察
仮説3と4は、プラセボに対するウリキサカルタミドの効果の精度をさらに裏付けるものだった。
- 仮説3によると、8週目において、研究1と研究2のウリキサカルタミド群はmADL11スコアで4.3ポイントの改善を示し、研究1のプラセボ群と有意に差がついた（p＜0.0001）。
- また仮説4によると、8週目において、研究2のウリキサカルタミド群はmADL11スコアで4.2ポイントの改善を示し、研究1のプラセボ群と有意に差がついた（p＜0.0001）。
ウリキサカルタミドは12週間の治療期間を通じて概ね良好な忍容性を示した。最も一般的な治療発現有害事象（TEA、10％以上の患者発症）は、便秘、めまい、多幸感、脳のもやもや感、頭痛、感覚異常、そして不眠症だった。死亡例および薬物関連の重篤な有害事象はなかった。
中止例の大半はTEAEによるもので、中でもめまいと脳のもやもや感が最も多かった。
Praxisは、2026年初頭までに新薬申請書（NDA）を提出する計画で、米食品医薬品局（FDA）に事前NDA申請書面会議の要請を提出している。
PRAX株価の動き：ベンジンガProのデータによると、木曜日の時間外取引でPraxis Precision Medicineの株価は123.19%急騰し、128ドルで取引されている。株価は52週高値水準にある。
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