火曜のプレマーケットで、ダッチェン筋肉ジストロフィーの遺伝子治療薬Elevidysに対する米国食品医薬品局（FDA）の自発的保留解除の勧告により、Sarepta Therapeutics Inc.（サレプタ・セラピューティクス）（NASDAQ:SRPT）の株価が急伸し、この日の取引開始時に前日比41.05％高の8.4ドルで取引された。
出来事：事態の詳細：Elevidysに対する自発的保留の解除をFDAが助言 この事態の背後では、ブラジルで8歳の少年が亡くなった後に実施されていたElevidysの自発的保留が解除されるようFDAが助言した。FDAが認めたところによると、この死はElevidysの治療とは関係がない可能性が高いという。Elevidysは、ダッチェン筋肉ジストロフィーの唯一の承認された遺伝子治療薬である。
サレプタのCEOであるダグ・イングラムは、FDAの迅速で包括的なレビューに対し満足の意を表明し、歩行可能な患者に対するElevidysの販売再開を勧告する一方で、非歩行可能な患者に対する同薬の治療は保留中となっており、その理由としてFDAとの間で引き続きリスク緩和ストラテジーに関する議論が進行中であると語った。
この発展を受けて、サレプタの株式は13.86ドルで16.18％上昇して終了した。
火曜のプレマーケットで、ダッチェン筋肉ジストロフィーの遺伝子治療薬Elevidysに対するFDAの特定の患者に対する保留解除の勧告というこのニュースは、株価にとって前向きな発展となり、同社の治療の流通の再開に向けた前進の可能性が開けたことを示唆している。
重要性：このニュースはサレプタにとって重要な発展であり、特に最近同社が直面している課題を考えると、非常に有意義な情報となった。先日、治療を受けた8歳の少年が亡くなったことを受け、FDAはElevidysの流通の自発的停止を要請していた。 この事件は2025年6月7日に発生し、このことによって治療薬に対する安全性に関する懸念が高まった。
また、ダッチェン筋肉ジストロフィー（DMD）を有する3-7歳の歩行可能な患者に対するElevidysの条件付き販売認可（CMA）について、欧州医薬品庁（EMA）の人用医薬品委員会（CHMP）が否定的な意見を発表していた。
このような背景を受けて、特定の患者に対するElevidysの保留解除の勧告は、サレプタにとって前向きな結果となり、同社の治療の流通の再開に向けて前進する可能性を秘めている。
別の発展として、Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ:ARWR）は、サレプタに対して6日以内に返済しなければならない1億ドルの支払いを要求した。
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