脳疾患治療を専門領域とするフランスのバイオテック企業Aelis Farmaは、ダウン症の若年患者を対象にした同社の薬候補AEF0217の第1/2相試験で、前向きな結果が出たと発表した。このスペインで行われた研究では、認知能力と行動の障害をターゲットにしたAEF0217（選択的CB1受容体阻害薬）の安全性、耐性、および潜在的な効果について評価された。
研究は、AEF0217に関して安全性（主要指標）、薬物動態学（副次的指標）、および有効性（副次的探索的指標）の3つの目標を達成した。AEF0217は良好な耐性を示し、安全性に関する懸念は見られなかった。また、この薬は、コミュニケーション、日常生活技能、および社会性などの適応行動に改善をもたらした。
試験の主要研究者ラファエル・デル・ラ・トーレ・フォルネル博士は、「この研究の前向きで印象的な結果は、ダウン症のある人々の認知障害に対する効果的で安全な治療法の開発について、本当の希望をもたらします」と述べた。
「特に目立つのは、この有効性データです。これは、ダウン症の表現能力、執筆能力、特定の日常生活技能、社会的相互作用など、適応の必要な領域に対応するものであり、特に治療開始後わずか4週間で得られた点は、確かにダウン症の分野では初めてのことであり、ダウン症のある人々の独立性と適応性を著しく向上させることができる治療法の開発への大きな一歩となります。この場を借りて、この革新的なプロジェクトを支援し、私たちがこの先駆的な臨床試験を完了するのを手伝ってくれた参加者、その家族、および家族団体にも、心から感謝の意を表したいと思います」
なお、治療前から障害が大きい者ほど、AEF0217による改善が大きく見られた。
また、適応行動と認知がわずか4週間の治療後に評価された。一般的には、神経発達障害においては、これらの機能を変更するには数か月が必要とされている。
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他の認知障害に対する治療法への道を開く
Aelis FarmaのCEOであるPier Vincenzo Piazza氏は、「私たちは、この成果を、ダウン症のある人々の独立性と生活の質を著しく向上させる、有望な治療法の開発における画期的な出来事と見なしています。また、より一般的には、AEF0217の認知機能への肯定的な影響の初めての証拠でもあり、これが他の認知障害の治療に道を開くものとなるでしょう」と結論を述べた。
Piazza氏は、この結果は同社が開発した新しい薬理学的クラス「CB1受容体（CB1-Ssi）のシグナリング特異的阻害薬」の安全性の追加的な検証を提供しているとも強調した。さらに、彼は次のように締めくくった。「CB1-Ssiは、ただ効果的なだけでなく安全で耐性があり、今日治療がなされていない疾患の新しい治療法の開発に道を開く、薬理学の重要なイノベーションだと私たちは信じています」
この結果を受けて、Aelis Farmaは、AEF0217の効果と適応行動の改善について、さらに評価するために2025年に第2段階の国際研究を計画している。
なお、AEF0217の臨床開発は、ダウン症のある人々を対象にした第2相研究、健康なボランティアを対象にした第1相臨床試験、そして今回完了した第1/2相臨床試験が、欧州委員会から6,000万ユーロ（約6,330万ドル）の助成金を受けた欧州連合（EU）のH2020プロジェクト「ダウン症の認知機能の改善に向けて（Grant Agreement ID 899986）」の一部となっている。このプロジェクトにはスペイン、フランス、イタリアのパートナーが関与している。
次の一手ダウン症の治療に新たな可能性
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