３月に、Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の唯一の承認済み遺伝子治療であるElevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）について更新を発表した。
同社は、Elevidysによる治療後の患者死亡例について報告し、患者は急性肝不全を発症して亡くなったという。
急性肝損傷は、Elevidysおよび他のAAV媒介型遺伝子治療の可能な副作用として知られており、これについては処方情報にも明記されている。
水曜日、SareptaとRoche Holdings AG（OTC：RHHBY）は一時的に複数の臨床試験を一時的に中断することを発表した。
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この治療法について米国外でライセンスを取得している企業は、ヨーロッパ医薬品庁（EMA）の要請に基づくものであるとRocheは述べた。
死亡原因の分析が完了するまで、両社はEUでのStudy 104、Study 302、Study 303において治療の臨床的な使用を一時的に停止する指示を受けている。
またRocheは、同社のENVOL studyにおける英国の被験者の登録および投与も一時停止する。
既に登録されている被験者の患者安全管理と、データの引き続きの収集については継続されていく。
2024年6月、Elevidysについて、この遺伝子治療法は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを患う3歳から7歳の歩行能力を持つ患者向けの遺伝子治療として、欧州医薬品庁（EMA）によって、有効性と安全性を確認するために適切な資料が提出されたことを発表した。
HCウェインライトは、水曜日にSareptaのレーティングをNeutralに格上げし、現在の株価が妥当な水準で取引されていると述べた。
アナリストのミッチェル・S・カポール氏は、特に最近の患者死亡事象による急性肝損傷の後、Elevidysの売り上げは2025年下半期には期待を下回ると予測している。
カポール氏は、治療法の限られた有効性がこの懸念を高めており、Elevidysの売上が予想よりも早く、2025年第2四半期にも減少するリスクがあると予想している。これは医師や患者が治療法の安全性に対してますます躊躇するようになり、その結果として売上が減少するかもしれないというリスクを高めている。
アナリストは株価の予想を株1株あたり75ドルと維持している。
Needhamは、Sarepta Therapeuticsの株価予想を202から183ドルに引き下げつつ、引き続きBuyのレーティングを維持した。
株価行動：チェック時点での株価は1株58.30ドルで、6.68％下落している。
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画像提供：Sarepta Therapeutics