米国食品医薬品局（FDA）は、未切除または転移性のマイクロサテライト不安定性高（MSI-H）またはミスマッチリペア欠陥（dMMR）を持つ大人および小児患者（12歳以上）の最初の治療法として、Bristol Myers Squibb社（NYSE:BMY）のオプディボ（ニボルマブ）とイピルリムマブの併用療法（ヤーボイ 、イピリムマブ）を承認した（大腸癌（CRC））。
この承認は2025年6月23日の特許薬の利用者料法（PDUFA）の最終期限を2か月以上前に迎えての出来事だ。
この承認は、オプディボ（n=354）とイピリムマブ（n=353）の全ライン設定における単剤療法の進行生存期間（PFS）と、第1治療の設定における化学療法との比較により、オプジーボの全てのラインでの使用に関する最大規模の第3相試験であるCheckMate-8HW試験に基づくものだ。
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オプディボとイピリムマブの併用療法によって、化学療法と比較して、オプディボ単剤療法と比較して、PFSの2つの主要エンドポイントを達成した。
CheckMate-8HW試験において、オプディボとイピリムマブの併用療法は、オプディボ単剤療法に比べ、これまでに免疫療法を受けた患者において38％の疾患進行のリスクまたは死亡リスクが低下した。
試験において、オプディボとイピリムマブの併用療法を使用した場合、オプディボ単剤療法を使用した場合の中央PFSが39.3ヶ月である一方、オプディボとイピリムマブの併用療法を使用した場合、中央PFSが達成されなかった。
また、12カ月、24カ月、36カ月のPFS率も、オプディボ単剤療法を使用した場合（各々76％、63％、71％ vs オプディボとイピリムマブの併用療法を使用した場合（各々71％、56％、68％ vs 51％）よりも数値が高かった。
オプディボとイピリムマブの併用療法を使用した場合、Opdivo単剤療法（n=296、71％対n=286、58％）に比べて、オプジーボとイピリムマブの併用療法の方が、全体的な奏効率（ORR）も優れていた
CheckMate-8HW試験のオプジーボとイピリムマブの併用療法対化学療法のPFSの点から見ると、オプディボとイピリムマブの併用療法は、第一治療の患者において、化学療法に比べて79％においてがんの進行リスクまたは死亡リスクが低下した。
また、このアームでは、中央PFSを評価する2つ目の主要エンドポイントの評価も、化学療法を使用した場合、5.8ヶ月対オプディボとイピリムマブの併用療法を使用した場合の、中央PFSが達成されなかった。
また、12カ月と24カ月のPFS率も、化学療法を使用した場合（各々79％、21％ vs オプディボとイピリムマブの併用療法を使用した場合（各々72％、14％）よりも数値が高かった。
オプディボ（単剤使用時）またはイピリムマブと組み合わせての併用療法は、以前にフルオロピリミジン、オキサリプラチン、イリノテカンで治療を受けた経過のあるMSI-H/dMMR CRC患者（12歳以上）に対して、加速承認を受けていた。
今回、FDAのこの決定により、オプディボ単剤療法について、第2治療法の適応が完全承認に変わった。また、CheckMate-8HW試験に基づいて、オプディボとイピリムマブの併用療法の適応は、第1治療の設定に拡大された。
株価動向：水曜日の最後のチェックで、BMY株は50.25ドルで5.31％下落している。
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