Amylyx Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ:AMLX）は水曜日、成人の進行性核上性麻痺（PSP）患者を対象としたAMX0035（フェニル酪酸ナトリウム[PB]およびタウルソデオキシコール酸[トゥルソ、別名ウルソドキシコールタウリン]）のORIONプログラムを中止することを決定した。
PSPは、平衡感覚、運動、眼球運動、言語、嚥下、気分、認知に問題を引き起こす、まれな変性脳疾患である。
AMX0035は、24週時点における主要評価項目および副次評価項目においてプラセボ群と比較して有意差を示さなかった。
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これらの結果に基づき、同社はフェーズ2b試験およびオープンラベル延長を中止し、プログラムのフェーズ3部分の開始はしない。
安全性データはこれまでの研究の安全性データと一致しており、AMX0035は引き続き一般的に良好な忍容性を示した。
Amylyxは、最優先事項と焦点はアベキシタイドの重要な第3相LUCIDITY試験に置いており、被験者登録は2025年に完了し、主要データは2026年上半期に発表される見込みであると述べた。
同社はウォルフラム症候群におけるAMX0035の開発を継続し、筋萎縮性側索硬化症（ALS）におけるAMX0114の開発を進めており、2025年に第1相LUMINA試験の初期コホートデータが期待されている。
7月、Amylyx Pharmaceuticalsは、米国の内分泌学会の年次総会で、調査中のGLP-1受容体拮抗薬であるアベキシタイドに関する第2相PREVENT試験および第2b相試験の新しい探索的分析を発表した。
第2b相試験では、第3相LUCIDITY試験で現在評価されているアベキシタイドの90mg1日1回投与により、中等症から重症の低血糖症イベントの発生率が64％減少した。治療期間中にそのようなイベントを経験しなかった参加者が半数以上いた。
Amylyxは資金調達が2026年末まで続くと予想している。
2024年3月、AmylyxはAMX0035のPHOENIX第3相試験の主要結果を発表した。AMX0035は、米国ではRelyvrio、カナダではAlbriozaという名称で、ALS治療薬として承認されている。。
PHOENIX試験は、48週時点におけるALS機能評価尺度（ALSFRS-R）のベースラインからの変化量によって評価される統計的有意差の獲得（p=0.667）という主要評価項目を達成できなかった。また、副次評価項目においても統計的有意差は認められなかった。
価格の動き：AMLX株は水曜日の最終取引時点で0.66％下落し、9.10ドルで取引されている。
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