米国のバイオ医薬品企業、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（NASDAQ:RARE）とMereo BioPharma Group plc（NASDAQ:MREO）の株が下落している。
出来事
両社は水曜日、骨形成不全症（OI）を患う小児および若年成人患者に対するUX143（セトルスマブ）の第3相オービット研究について、12月末頃に最終分析が行われる見通しで、元々の計画と一貫していると発表した。
骨形成不全症は、異常に壊れやすく骨折しやすい骨を持ってしまう一群の遺伝性疾患をまとめて指すものである。
ウィリアム・ブレアは、この時点でのデータ結果は、UX143が早期に治療を終了する最小のP値の閾値であるP<0.01を満たしていないことを指摘している。
データモニタリング委員会（DMC）は会合を開き、UX143には受け入れられる安全性が示されたとの報告を行い、最終分析までの続行を勧告した。
「我々は研究を早期に終了できると期待していたが、今年の後半にはオービット研究とコズミック研究の両方から結果をお届けすることを楽しみにしている」と、Ultragenyxの最高経営責任者（CEO）兼社長を務めるEmil Kakkis氏は語った。
統計解析計画に従い、コズミック研究からのデータはこの中間時点で解析されていない。研究は順調に進行しており、この若い患者集団での安全性は他の研究の安全性プロファイルと一致している。
患者は引き続き第3相オービット研究とコズミック研究で投薬を継続する。患者が少なくとも18ヶ月間治療を受けた後に、最終分析が行われる予定である。
第3相オービット研究の最終分析の閾値はP<0.04であり、第3相コズミック研究の最終分析の閾値はP<0.05である。
アナリストの見解
ウィリアム・ブレアは、オービット研究が第2の中間解析で統計的有意性を達成しなかったことが残念だと認めながらも、市場の反応は大きすぎると見ている。同社は、4分期決算における最終分析での、より長い追跡期間とより低い統計的有意性の閾値によって、前向きな結果が高い可能性があると予測している。
ウィリアム・ブレアのアナリスト、Sami Corwin氏は「私たちは引き続き、骨形成不全症の臨床的に活性化した分子としてのセトルスマブを支持する、第II相オービット研究のデータをとても信じています。そして本更新は、トップライン分析が成功する確率に影響を与えるとは思いません。」
株価の変動: RARE株は最終取引時点で26.2％安の30.60ドルで取引を終え、MREO株は34.7％安の1.919ドルで取引している。
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写真提供：Shutterstock