火曜日、Cartesian Therapeutics, Inc.（カーテジャン・セラピューティクス）（NASDAQ:RNAC）は、Descartes-08、全身性重症筋無力症（MG）を持つ参加者を対象とした第2b相試験の12か月間の有効性および安全性のデータを発表しました。
MGは筋力低下と疲労を引き起こす慢性自己免疫性障害です。この疾患は神経細胞の表面に見られる筋収縮の重要な役割を担うタンパク質であるアセチルコリン受容体に対する抗体によって特徴づけられます。
Descartes-08の安全性プロフィールは、（診療所外でのDescartes-08の投与を支持する）安全性データを実証し、試験は主要エンドポイントを達成している。
2025年3月31日におけるカットオフ日点の時点で、主要な有効性データセットでDescartes-08を投与された15人の参加者のうち12人が、12か月目のフォローアップ評価を完了している。
Descartes-08で治療を受けた参加者は、初回治療後に深刻な反応を示し、症状の改善が持続し、4か月目には平均MG日常生活活動（MG-ADL、日常機能への影響を評価するためのスコア）の減少が5.5±1.1、12か月目には4.8±1.4であった。
- Descartes-08で治療を受けた参加者は、4か月目には、QMG（定量的重症筋無力症スコア）の平均減少が4.8（±1.7）ポイントであり、12か月目には6.0（±2.1）まで深まっている。
- 12か月目までに、33%（12人のうち4人）の参加者が、MG-ADLスコアが0または1の最小症状（MSE）を達成し、その内の全員が12か月目までMSEを維持している。
- 12か月目までに、評価可能な参加者のうち83%（10人/12人）が、臨床的に有意な反応を維持していた。
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先にも述べたとおり、以前のバイオロジック治療を受けていない参加者のサブセットでも、1年通じて深刻な反応が見られ、4か月目にはMG-ADLの平均減少が6.6（±1.5）で、12か月目には7.1（±1.9）でした。
- これらの参加者は、4か月目にはQMGの平均減少が5.9（±2.4）ポイントで、12か月目には9.4（±2.6）まで深まっていく様子が観察された。
- 4月には57%（4/7）の参加者が、6か月目においてMSEを達成しており、そのMSEを12か月目まで維持している。
- 12か月目までに、これらの参加者のうち100%（7/7）が、少なくとも臨床的に有意な反応を維持している。
これまでに報告されているデータと一致した結果、Descartes-08は12か月間（n=12）を通じて安全に使用されており、有害事象は一過性でありほとんどが軽度であり、12か月間のフォローアップデータでは新たな有害事象は報告されていない。
Cartesianは2025年第2四半期にDescartes-08によるMGの第3相試験であるAURORA試験を開始する予定です。
RNACの株価動向：本日の発表時点で、Cartesian Therapeuticsの株価は1株9.75ドルで3.56％下落しています。
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