Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) は、7月22日より米国内でのElevidysの出荷を自主的かつ一時停止すると発表しました。Elevidysは、デュシェン筋ジストロフィーの遺伝子治療薬で、この一時停止措置が適用されます。
この方針転換の理由は、患者の死亡と関連して懸念された安全性に関連して、アメリカ食品医薬品局（FDA）が求めた措置にもかかわらず、Sareptaが初めて出荷の停止に反対したからです。
この一時停止は、FDAの指導に従い、急性肝損傷のための黒い箱警告を含む安全ラベルの更新を完了するため、およびFDAからの問い合わせに対してもSareptaとFDAが行動する時間を与えるものです。
CEOのDoug Ingramは、患者の安全を最優先にしつつ、規制当局との協力関係を維持するためには、このような困難な決定が必要であったと強調しました。かつてFDAは、Sareptaの関連遺伝子治療試験について、同社の製品と潜在的に関連すると見られる3件の死亡を受けて臨床試験を一時停止しています。
William Blairは「Elevidysの出荷の一時停止は遺憾であり、特に近い将来に治療を受けることを望んでいた患者にとっては残念なことではありますが、規制当局および患者コミュニティとの関係を再構築するためには必要な決定だと考えます」。
また、FDAの初回の要求は、治療の一時停止に対する医師たちの圧力を高める可能性が高いです。
アナリストのSami Corwin氏は、Elevidysが形式的に市場から撤退する可能性について、「極めて低い」と発言しています。
一時停止がどのくらい続くかは不明です。ただしWilliam Blairは、ラベルの更新が完了次第、第4四半期にElevidysの出荷が再開されると予想しています。アナリストたちは、この遅延含めた予測を調整しました。同社は、2025年について、Elevidysが総収益7億9570万ドルを生み出すと予想しています。
同社は第2四半期について、以下を予測しています。
- 5億1300万ドルの純製品収益
- 2億8200万ドルのElevidys収益、および
- RNAベースのPMOs純製品収益2億3100万ドル。
保有する遺伝子治療薬の一部またはパイプラインに関するすべての最新情報を踏まえて、Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ARWR)の株式は、14.71ドルで12.2%下落して取引を終了しました。
なお、2024年11月には、ArrowheadはSarepta Therapeuticsとのグローバルなライセンスと提携契約を発表しています。
この提携により、Sareptaは、筋肉、中枢神経系（CNS）、および肺の希少遺伝疾患に対するアローヘッドのRNA干渉（RNAi）療法の世界独占権を付与されます。
この契約では、病気の原因となる遺伝子の活動を抑制するように設計された治療法の精密な配信を可能にする、Arrowheadの標的RNAi分子プラットフォームに焦点を当てています。
Sareptaは、35%のプレミアムを付けて、Arrowheadに5億ドルと3250万ドルの出資を行います。
その他の条件は以下の通りです。
- 5年間にわたって5000万ドルを分割して支払う2500万ドル
- 1年以内に、最大3億ドルのマイルストーン支払い
- 商業販売における段階的なロイヤリティの可能性。
株価の動き：火曜日の最終確認時点で、SRPTの株価は4.65%下落の1株12.70ドルでプレマーケット取引を行っています。
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