月曜日、Denali Therapeutics Inc.（NASDAQ：[DNLI）は、第2/3相HEALEYALSプラットフォーム試験のRegimen Gの解析に関するトップラインの結果を発表した。
この試験によると、DNL343を用いた筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療が、プラセボと比較して病気の進行を遅らせるという主要エンドポイントの達成には至らなかった。
主要エンドポイントは、ALS機能評価スケール改訂版（ALSFRS-R）による病気の重症度の時間経過に伴う変化と、24週間までの生存率の変化の両方を評価したもの。
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第二次エンドポイントである筋力と呼吸機能に関しても、24週時点でこのRegimen Gのアクティブグループとプラセボグループの間に統計的な差が見られなかった。
主要解析については、DNL343治療を受けるよう無作為に割り当てられた186人の参加者と、このRegimenではプラセボ治療を受けるよう無作為に割り当てられた139人の参加者が比較された（n=63のうち63人がこのRegimenに割り当てられ、n=76のうち76人が同時に実施された別のRegimenから割り当てられた）。
総合的に見て、DNL343は安全であり、患者はこの治療を十分に受け入れることができるとされた。詳細な解析は、2025年後半に予定されている。
William Blairは、このアップデートが患者や投資家にとって失望すべきものである一方で、それが完全に予測可能であるとも指摘している。これは、短い治療期間と臨床試験における課題の歴史を持つALSの複雑さによるものだ。
Biogen Inc.（NASDAQ：BIIB）とIonis Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ：IONS）は以前、ALSFRS-Rスコアが6か月間で有意に改善しなかったQalsodyという薬についても同様の状況に直面していた。ただし、最終的にはNfL（神経フィラメント軽鎖）濃度の低下に基づく、52週間以内の早期治療による利益の指示とともに、前向き加速承認を受けることができた。
アナリストのサラ・シュラム氏は、2025年後半に予定されている、さらに詳細な解析を待っても良い時期だと考えており、プログラムを放棄するにはまだ早すぎるとしている。
株価の推移 火曜日の最終チェック時点で、DNLIの株価は21.27ドルで7.29％上昇している。
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