BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN)は、フェニルケトン尿症（以下、「PKU」と表記）を有する12～17歳の青年を対象に、Palynziq（ペグバリアーゼ）を単なる食事と比較した第3相試験PEGASUSトライアルのトップラインデータを公表した。
PKUとは、体内でフェニルアラニン（一種のアミノ酸）を分解することができない、稀な遺伝性の代謝性障害である。
未治療のフェニルケトン尿症は、脳損傷、知的障害、行動症状または発作 の発症を引き起こす可能性がある。
この試験の主要エンドポイントは、血中フェニルアラニン（Phe）濃度の変化と、青年におけるその安全プロファイルの特徴付けである。副次エンドポイントには、総食事タンパク質摂取量の変化と、薬物動態がある。
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この薬は、PKUを有する12～17歳の青年において、単なる食事のみに比べて血中フェニルアラニン（Phe）レベルの有意な低下を示す、という結果になった。
安全性の結果は、この薬の既知のプロファイルと一致していた。
Palynziqは、PKUを有する成人を治療するために承認された最初かつ唯一の酵素療法である。
PEGASUS研究の詳細な結果は、今後の医学会で発表され、今年の後半にはこれを含む青年を対象とするラベル拡大のためのデータが、世界の保健当局に提出される予定だ。
Palynziqは、PKUにおいてフェニルアラニンヒドロキシラーゼ（PAH、フェニルアラニンをチロシンに変換する酵素）の欠損を、フェニルアラニンアンモニアリアーゼのPEG化されたバージョンによって補うものである。フェニルアラニンアンモニアリアーゼはフェニルアラニンを分解する酵素である。 Palynziqは、忍容性を確保するために設計された投与スケジュールを用いて投与される。
Palynziqは、アメリカでは成人の血中フェニルアラニン濃度を低下させるために承認され、欧州連合（EU）、カナダ、ブラジルでは16歳以上の人、日本では15歳以上のPKU患者の治療薬として使用されている。なお、これらは、現在の治療法で血中フェニルアラニン濃度が600μmol/L以上のままコントロールできない患者を対象としている。
株価動向: BMRN株は、水曜日の最終取引で68.14ドルで、0.29％上昇している。
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