ファイザー社（NYSE:PFE）は金曜日に、16歳以上の鎌状赤血球症患者を対象に、研究段階のP-セレクチン阻害剤インクラクマブの効果を評価する第3相THRIVE-131試験の結果を発表した。
鎌状赤血球症は、酸素を運ぶタンパク質であるヘモグロビンに影響を及ぼす、遺伝性の赤血球疾患グループである。この疾患は赤血球を硬化させ、鎌状に変形させ、血流の閉塞、痛み、臓器損傷を引き起こす。
この試験では、48週の期間で12週間毎にインクラクマブ投与群がプラセボ投与群に対して血管内閉塞性発作（VOCs）率を有意に低下させるという主要評価項目を達成しなかった。
Inclacumab was generally well-tolerated in THRIVE-131.
いずれの群においても報告された最も一般的な治療関連有害事象は、貧血、関節痛、背部痛、頭痛、マラリア、鎌状赤血球症、上気道感染症であった。
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ファイザーはオックスブリタ（ボクセロトール）、オシベロトールを含む鎌状赤血球症に対するより幅広いポートフォリオの次のステップを積極的に推進しており、オックスブリタとオシベロトールに関する最新情報は利用可能になり次第提供される。
2024年9月、ファイザーは承認されているすべての市場から鎌状赤血球症の治療薬であるオックスブリタ（ボクセロトール）の全ロットを撤回した。
ファイザーはまた、世界中のすべてのボクセロトール臨床試験と拡大アクセスプログラムを中止する。
この決定は、臨床試験の総合的なデータに基づいており、承認された鎌状赤血球患者集団において、オックスブリタの全体的な利点がもはやリスクを上回らないことを示している。
他の製薬会社は何をしているのか
今年初め、IMMvention Therapeutix Inc.は、鎌状赤血球症およびその他の慢性疾患の経口治療薬を共同開発するために、ノボ ノルディスク（NYSE:NVO）と戦略的協力およびライセンス契約を発表した。
このパートナーシップにより、IMMventionの研究段階の小分子BACH1阻害剤を活用する。
2024年12月、ビーム セラピューティクス（NASDAQ:BEAM）は、重度の血管内閉塞性発作（VOCs）を伴う鎌状赤血球症患者におけるBEAM-101のBEACON第1/2相試験の新しい安全性および有効性データを明らかにした。
ビームが以前に発表したデータと一致して、調査対象の塩基編集療法BEAM-101で治療された7人の患者からの更新データによると、胎児ヘモグロビン（HbF）が強固かつ耐久的に増加し、鎌状ヘモグロビン（HbS）が低下し、好中球および血小板の造血が迅速に進み、溶血のマーカーが正常化または改善されたことを示している。
PFEの価格動向：金曜日の時点でファイザー株は0.24%上昇し、25.17ドルで取引されている。
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写真：PeopleImages.com – Yuri A via Shuttestock