月曜日、ImmunityBio, Inc. (NASDAQ:IBRX) は、膀胱がん治療薬としてANKTIVAおよび卡尔美泰巴克菌（Bacillus Calmette-Guerin、BCG）を使用するための補足生物製剤ライセンス申請（sBLA）について、米国食品医薬品局（FDA）から拒否通知書を受け取った。
この拒否通知書は、CBER、CDER、OCEを含む同庁の指導者からの一致した助言と後押しがあったにもかかわらず、なされたものだ。
この会合で、ImmunityBioの全ての主要な意思決定者に対し、単一腕試験のデータに基づいてsBLAをできるだけ早く提出すべきだという具体的な質問がなされ、全員が一致してその必要があると回答した。
米国食品医薬品局（FDA）が2025年1月に開催された会議において、この指導に基づき同社は2025年3月にsBLAを提出した。同社はすでに、この指導と拒否通知書の間の不一致を解決するために緊急会合の開催を要求している。
ANKTIVAは、2024年に膀胱がん治療薬としてBCGと共にFDAによって承認され、その適応症はパピリー型腫瘍とCIS（膀胱局所内皮がん）を有するBCG治療無効の非筋層性膀胱がん（NMIBC）である。
同一の臨床試験（QUILT-3.032）において、CISを有さないパピリー型腫瘍を有する患者（コホートB）に関する長期結果もsBLAとして提出された。なお、ここで言及されている拒否通知書により、BCGが無効である患者を対象としたCIS +/— パピリー型腫瘍についての先行承認には影響を与えない。
また、CISおよびパピリー型病変を有する患者において、10年後において、膀胱摘出術フリー状態が継続していることを示す、1相の長期フォローアップ結果も提出された。
さらに、パピリー型病変を有する、CISがないBCG治療無効の患者における、12ヶ月で全体生存率99％、36ヶ月で全体生存率96％についても議論が交わされた。
2025年3月に、パピリー適応症において、BCGが無効であるNMIBCにANKTIVAとBCGの併用を使用するためのsBLAに関して、米国食品医薬品局（FDA）に対して同社は提出を完了した。
ImmunityBioは、2025年1月の会議に参加した同社とそのコンサルタントは、この矛盾した反応にショックを受け、この問題を解決するためにFDAと緊急会合を開くよう要求している。
去年4月、ImmunityBioは非小細胞肺がんに対するアンクチバとチェックポイント阻害剤の全体生存率の結果を発表した。
QUILT 3.055臨床試験は完了し、チェックポイント阻害剤を併用しない、または併用化学療法を行ったが効果がなかった2線および3線非小細胞肺がん（NSCLC）患者の中央全生存期間は、標準治療法のもののほぼ二倍であった。
株価動向:月曜日の最終チェック時に、IBRX株は16.50％安の2.12ドルで推移している。
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