Denali Therapeutics Inc（NASDAQ：DNLI）のCEOライアン・ワッツ氏は、J.P.モルガンヘルスケア会議でプレゼンテーションを行いました。
プレゼンテーションでは、同社の血液脳関門（BBB）を横断するプラットフォーム技術およびパイプライン（ハンター症候群に対するtividenofuspアルファ（tivi、DNL310）、サンフィリッポ症候群タイプAに対するDNL126、並びにアルツハイマー病に対するATV：Abetaアプローチ）について述べられました。
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JPモルガンによれば、同社の経営陣は、各テレビフランチャイズが30億ドル以上の価値創出ポテンシャルを持っていると考えています。
アナリストは、Denali Therapeuticsがさまざまな応用にわたってBBB TVプラットフォームの完全なポテンシャルを開く過程において、株の「オーバーウェイト」格付けを維持していると見ています。
会議の前に、DNL310はハンター症候群において突破療法指定を受けており、早ければ2025年初に加速承認のためのBLAを提出する予定です。このタイムラインに基づくと、JPモルガンは、製品の潜在的な発売時期としては、遅くとも2025年の末から2026年の初めと予想しています。
- 同社は現在、商品化と製品の発売に向けて準備を進めており、まず最初はアメリカ市場に焦点を当てています。経営陣は、米国に400〜500人の患者がいると推定しています。
- 一方で、第2/3相COMPASS試験は、コホートAのニューロン病患者の患者登録を完了しました。両研究コホートは同時結果が期待されていますが、リードアウトのタイムラインは提供されていません。同社は世界的には、約2,000人の患者がいると推定しています。
DNL126については、経営陣は詳細なデータを共有しませんでしたが、サンフィリッポ症候群タイプAの第1/2相試験での有望な結果を強調しました。
これには、DNL126がCSF HSレベルを正常化する能力も含まれています。この発見とDNL310からの洞察を基に、同社はDNL126の開発タイムラインを早めるために取り組んでいます。
このため、同社は第I/II相試験を2つから5つのコホートに拡大し、より迅速な承認プロセスを目指しています。経営陣は、世界規模の患者人口が1,500人を超えると推定しています。
JPモルガンはまた、Denali Therapeuticsには製造施設があると記しています。この製造施設は、ハンター症候群におけるTiviの商業発売には使用されませんが、同社の他のプログラムをサポートすることが期待されています。
2024年9月30日時点で、現金、現金同等物、および有価証券は約12.8億ドルでした。Denaliは、現金ランウェイが2028年まで延長すると予想しています。
株価動向 水曜日の最後の時点では、DNLI株は14.60％高の21.48ドルで取引しています。
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