米食品医薬品局（FDA）は、Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ:ARWR）の小分子干渉RNA（siRNA）医薬品であるRedemplo（plozasiran）を、成人の家族性乳び血症症候群（FCS）におけるトリグリセリド値を下げる食事療法の補助薬として承認した。
FCSは、血液中のトリグリセリド値（脂肪）が極めて高くなる遺伝性の代謝疾患であり、リポタンパク質リパーゼと呼ばれる酵素の欠損または異常に起因する。
FCSはトリグリセリド値が通常の10～100倍になるのが特徴で、米国には遺伝性または臨床的にFCSと診断された約6,500人がいると推定されている。
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Redemploは、FCS患者のための唯一のFDA承認siRNA医薬品であり、3か月に1回の簡単な皮下注射で自宅で自己投与が可能である。
Redemploは独自のTargeted RNAi Molecule（TRiM）プラットフォームを利用しており、Arrowheadの最初のFDA承認医薬品となった。これは同社にとって商業段階への移行を示す重要なマイルストーンとなる。
FDAの承認は、第3相のPALISADE試験の臨床データに基づいている。
PALISADE試験では、トリグリセリド及びAPOC3の有意な低下を示すなど、主要評価項目及び全ての多重性管理済みの主要な副次的評価項目を達成した。
PALISADE試験において、25mgのRedemploはトリグリセリドに関して深く持続的な低下をもたらし、プラセボ群と比較してベースラインから中央値で-80％変化（プラセボ群は-17％）し、急性膵炎の数値的発症率もプラセボ群と比較して低かった。
Redemploは今年末までに米国で販売される予定である。
価格の動き：ARWR株は火曜日の最終確認時点で6.00％上昇して42.56ドルで取引されていた。
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