ロケット・ファーマシューティカルズ社(NASDAQ:RCKT)の株価は水曜日、アメリカ食品医薬品局(FDA)がダノン病のRP-A501に関する重要な第2相試験の臨床的保留措置を解除したことを受けて上昇している。
保留措置は3ヶ月足らずで解除された。
ダノン病は、心筋症（心筋の硬直）、骨格筋症（筋力低下）、知的障害を特徴とする臨床三徴候を呈するまれなX連鎖優性遺伝疾患である。
ダノン病に詳しくない人のために説明すると、5月に同社は急性全身感染症の後に研究中の患者の死亡を報告した。
この重篤な有害事象は毛細血管漏出症候群に関連した臨床合併症を含んでおり、これは液体とタンパク質が細い血管（毛細血管）から周囲の組織に漏れ出る症状である。
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FDAはさらなる評価のためにこの試験に臨床保留措置を課したが、水曜日にFDAはロケットが臨床保留措置に記載された問題に満足のいく形で対処したことを確認している。
FDAは3人の患者にRP-A501を3.8×10¹³GC/kg投与するという調整済みの投与量で本態性研究の再開を許可しており、患者は最低4週間の間隔で順次治療を受けることになるとのこと。
この調整済みの投与量は第1相試験で複数のバイオマーカー、心エコーおよび臨床的最終到達点の有効性に関連した投与量の下限範囲と一致しており、低用量の第1相試験群において確認された安全性と有効性を付与すると判断された。
また、ロケットは調査担当者と協力して第1相試験の小児群により近い免疫調節レジメンの実施を目指している。
改訂されたレジメンではシロリムス、リツキシマブ、ステロイドの使用を維持しつつ、C3補体阻害薬の予防的使用を中止する。
さらに、このプロトコルでは補体活性化を目前にした状況に対応するためC5阻害薬（エクリズマブ）投与の下限値を明記する。
これまでのところ、第2相試験で6人のダノン病患者がRP-A501による治療を受けている。
価格アクション：ウォール・ストリート・ジャーナルが水曜日に最終確認した時点で、プレマーケットセッションにおいてRCKT株は33.68％上昇し3.91ドルだった。
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