米国食品医薬品局（FDA）は、非常にまれな脂質貯蔵病であるCTAの治療薬として、Mirum Pharmaceuticals, Inc（NASDAQ：MIRM）の医薬品の使用を承認した。
CTXは、CYP27A1と呼ばれる遺伝子の変異によって引き起こされる代謝異常性の病気で、これにより体内の脂肪分解に重要な酵素が不足する。
Ctexli（chenodiol）は、成人の脳髄膜黄色腫症（CTX）を治療するためのFDA-が承認した初めての薬である。
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CTXを患う患者の肝臓では胆汁酸の産生が低下しているため、コレステロールは通常の方法で分解されず、脳、肝臓、皮膚、腱など体内のさまざまな場所に非定型のコレステロール代謝物が堆積し、それによりこれらの臓器や組織に損傷を引き起こす。
Ctexliは胆汁酸の一種の欠乏を補い、CTXの臨床的な異常の原因になると考えられるコレステロール代謝物の異常な堆積を減らすことによって作用する。
この薬の有効性は、二重盲検、プラセボ対照、無作為化交差試験で評価された。
24週間の臨床試験では、Ctexli（1日3回、250ミリグラム）投与により、プラセボ投与に比べてプラズマコレスタノールと尿23S-ペントール（CTX患者で著しく増加したコレステロール代謝物）が有意に低下した。
Ctexliの適応情報には、全ての患者に肝毒性の警告が含まれ、患者の中には既往の肝臓疾患や胆管異常がある患者がリスクが高まる。
この治療を開始する前、治療中、および臨床的に指示された際に、患者は肝臓の血液検査を受ける必要がある。
1月、Mirum Pharmaceuticalsは、四半期純製品販売額の予備の純製品売上高を報告し、その内訳はLivmarliの純売上高約6400万ドルとCholbamおよびChenodalからの約3500万ドルを含む約9900万ドルであった。
同社は、2025年のグローバルな純製品販売額は約4億2000万〜4億3500万ドルで、また営業キャッシュフローもプラスになると予想している。
株価動向最新のチェックで、Mirium銘柄は53.22ドルで0.10％上昇している。
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