遺伝子療法は医療分野の有望な分野として引き続き進化を続けているものの、安全性に関する懸念に伴い規制当局の監視が強化されている。最近のSarepta Therapeutics Inc（NASDAQ：SRPT）の動きは、バイオ医薬品業界における革新と患者の安全性との微妙なバランスを浮き彫りにしている。
米国食品医薬品局（FDA）は、月曜日、デュシェンヌ型筋ジストロフィーへの遺伝子療法に関する自主的な保留を解除することを提案した。
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同社は声明の中で、FDAが自社に対し月曜日に通知したことから、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の治療施設にElevidysの出荷を「間もなく再び」再開する予定であると述べた。
先週金曜日、アフターマーケット取引時間の終了後に、FDAはデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者向けのSareptaの遺伝子療法Elevidysの投与を受けた8歳の少年が死亡した件について調査していると発表した。
FDAの機敏な対応が市場に楽観をもたらす
同社は今年、Elevidys又は同じAAVrh74プラットフォームを使用する調査中の遺伝子療法を投与された人々の間で、急性肝不全に関連して死亡した人物が3名報告している。このうちの一人は、リンブガードル型筋ジストロフィーを対象とした臨床試験中に死亡した。
Sareptaは、Elevidysの米国内の全ての出荷を自主的に一時停止した。
Elevidysは、確定されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子変異を有する4歳以上のDMD患者に対して、2024年6月にアンブラトリーDMDの治療薬として通常の承認を受けた。以前の2023年6月には、非アンブラトリー型DMD患者の治療薬として条件つきの承認を受けている。
JPMorganは、FDAの提案が同社にとって「明確な勝利である」としている。
このアップデートは（自主的一時停止からわずか1週間後にも関わらず）迅速に行われたものであり、さらなる自信を同社の財務見通しにもたらすだろう。
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アナリストのアヌパム・ラマは、「今後数週間以内に、同社は患者/親/医師の信頼を回復する必要があるだろう」と述べている。
Elevidysは最近の安全性への懸念を打破できるか？
アナリストのアヌパム・ラマは、火曜日、評価をアンダーウェイトからニュートラルに格上げし、2026年12月の24ドルの価格予測を再開した。
アナリストは「Elevidysの発売をめぐるこの前例のない規制状況の後の動向を理解するためには数四半期かかるだろう。さらにヘッドラインリスクへの懸念もある」と指摘している。
JPMorganの近い将来の予想では、Elevidysの売上は2026年から2028年までの間で約5億ドルから6億ドルになると予想している。
オッペンハイマーは、Sareptaのパフォーマンス評価をアウトパフォームからパフォームに格下げし、規制上のクラウドが取り除かれ、Elevidysが市場に復帰したことを受けて、価格予測を30ドルから37ドルに引き上げた。
アナリストのアンドレアス・アルジュリデスは、2027年にElevidysの売上が約5億ドル、さらにPMOフランチャイズの売上が8億ドルから9億ドルになると予想しており、これにより2027年の転換社債償還義務が果たせ、さらに6億ドルの回転信用施設へのアクセスを維持できるとしている。
予想売上：アナリストの予測
- BernsteinはSarepta Therapeuticsに対し「マーケットパフォーム」の格付けでカバリッジを開始し、13ドルの株価標的を発表した。
- BMOキャピタルは、Sareptaに対する「マーケットパフォーム」の格付けを維持し、株価予測を25ドルから50ドルに引き上げた。
- Piper Sandlerは、Sareptaに対するニュートラルの格付けを維持し、株価予測を11ドルから15ドルに引き上げた。
- Morgan Stanleyは、Sareptaの格付けをイコールウェイトに維持し、株価予測を15ドルから20ドルに引き上げた。
SRPTの株価動向記事公開時点でSarepta Therapeuticsの株は、16.58ドルで19.67%上昇している（Benzinga Proのデータ）。
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