バイオテクノロジー企業のDyne Therapeutics, Inc.（ダイン・セラピューティクス）（NASDAQ：[DYN](https://www.benzinga.com/stock/DYN#NASDAQ)）の株は、同社がDYNE-101の適応拡大第1/2相ACHIEVE試験の登録拡大コホートを見直したことを発表して以降、下落している。
主要評価項目は、6か月間でvHOT（中指の筋肥大の基準線からの変化）によって計測した中指の筋肥大の変化（プラセボと比較して）である。
- 動画手開始時間（vHOT）は手の機能と筋肥大（自発的収縮後の骨格筋の遅延した弛緩）を計測する。
第2の評価項目は、6か月後にプラセボと比較して、合成代替スプライシング指数（CASI-22）によって計測されたスプライシングの基準線からの変化、定量筋力試験（QMT）によって評価された筋力、10メートル歩行/走行試験（10MWR）および5回腰臥位から起立するテスト（5xSTS）でのパフォーマンス、そして登録拡大コホートの患者報告結果の測定である。
ダインは、このコホートに3:1でランダム化された60人の被験者に、DYNE-101 6.8mg/kg Q8Wあるいはプラセボを投与する予定である。ダインは2025年第4四半期内に、登録拡大コホートへの登録を完了する予定である。
ダインの目標は、アメリカでの加速承認（Accelerated Approval）申請をサポートするため、登録拡大コホートおよびACHIEVE試験の多くの登録済み被験者のデータを活用すること。
このコホートのデータは、2026年半ばにアメリカでの加速承認申請をサポートする予定である。
ダインの株が急落した理由は、同社が2026年上半期に、加速承認生物製剤許可申請（BLA）を提出する予定だったためであると見られる。
ダインは、2026年第1四半期に確認用第3相臨床試験を開始する予定である。
ダインはまた、DYNE-101 ACHIEVE試験のランダム化プラセボ対照多剤単回投与（MAD）および進行中の長期拡大試験部分で登録された成人DM1患者の新しい長期データも報告した。なお、n=6は6.8mg/kg Q8Wコホートの被験者数を表す。
登録用の用量である6.8mg/kg Q8Wでは、DYNE-101はvHOTによって計測された筋肥大の強力で持続的な改善を示し、複数の他の評価項目でも持続的な改善を示した。
- 以前に公表された通り、DYNE-101の投与により、6か月後にプラセボと比較してvHOTが3.3秒の改善が見られた。
- 新しいデータは、vHOT、10MWR、5xSTS、MDHI、QMTで6か月間の平均改善が、基準線に対する6か月間の強度の10％の改善が示され、12か月間で20％に増加したことを示した。
同社は、2025年3月31日現在の現金、現金同等物、有価証券が6億7750万ドルであり、2026年第4四半期までの事業運営資金としては十分であると予想している。
米国食品医薬品局（FDA）は、DYNE-101に対してDM1の治療薬としてブレイクスルーセラピー指定を発表した。
株価動向:最終確認時点の株価は18.2％安の11.30ドルで推移している。
次の記事:
Shutterstock提供のイメージ