月曜日、Larimar Therapeutics, Inc.（NASDAQ:LRMR）は、参加者の毎日の皮下注射25mgを評価する現在進行中の長期 OLE（無作為化治験を終えた患者のためのオープンラベル延長期間）試験から初期データを発表した。
フリードライヒ失調症は、細胞のエネルギー生成部分であるミトコンドリアの正常な機能にフラタキシンが重要であるという理由から、FXN遺伝子の変異によって引き起こされます。
OLE試験のデータカット時点では、14人の患者が25mgのnomlabofuspによる最大260日（平均99日）の長期投与治療が行われました。
これらの患者の50％以上は歩行不能（寝たきり）でした。
結果は、90日後のバッカル細胞（頬の粘膜）で基準値からの平均変化が1.32 pg/μg、皮膚細胞では9.28 pg/μgであることを示しました。
25mgのnomlabofuspにより、基準値で健康なボランティアの平均レベルが分析開始時のバッカル細胞で30％、皮膚細胞で72％に増加しました
バッカル細胞では、組織FXNレベルは30日後に安定したレベルに到達するようです。
nomlabofuspは、重度の有害事象が2件ありましたが、24時間以内に解決し、研究からの撤退が必要となりました。
最も一般的な有害事象は、注射部位反応で、ほとんどが軽度、一時的、および自己制限的でした。
同社は、OLE試験では6人の患者に対し、1日50mgへの投与量増加を開始していると述べた。
FA（フリードライヒ失調症）の思春期患者のスクリーニングは、小児科PKランイン試験で継続中で、2025年初頭に投与が予定されています。研究参加を完了した思春期患者は、安全性およびPKデータの評価後にOLE試験に移行します。
株価動向:本日の最新時点でLRMR株は21.5％安の4.85ドルで推移している。
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