Edgewise Therapeutics, Inc.（エッジウェイズ・セラピューティクス社） (NASDAQ:EWTX) は水曜日、弁上管症患者を対象としたEDG-7500のフェーズ2 CIRRUS-HCM4週間試験のトップラインデータを発表した。
HCMは心筋が厚くなる遺伝性心臓病であり、これにより心臓が血液を送り出すのが難しくなり、心不全や突然死などの合併症を引き起こす可能性がある。
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2024年9月、同社は試験のパートAからのトップラインデータを発表し、弁上管症患者に単回のEDG-7500経口投与を行った結果、左心室流出路勾配（LVOT-G）の強力な低下が見られたことを発表していた。この結果、左室駆出率（LVEF）には有意な変化はなかった。
CIRRUS-HCMのパートBには弁上管症患者17名、パートCには非閉塞型心筋肥大症患者12名が参加した。
いずれの試験部分も、4週間にわたり50mgまたは100mgのEDG-7500の1日1回の用量の安全性と有効性を評価した。
弁上管症患者の中で、EDG-7500は安静状態およびValsalva後におけるLVOT-Gで意味のある依存性のある用量依存性の低下を示した。
- 100mgを投与された患者は、基準値からの平均低下率がそれぞれ71％と58％（安静時および引き起こし時のグラジエント）であった。LVOT-Gの低下は、LVEFに有意な変化をもたらさなかった。
- さらに、100 mgのEDG-7500での治療は、心不全の主要バイオマーカーであるNT-proBNPの基準値からの平均低下率が62％であった。
- NYHA機能分類スコア（心不全のステージ分類を行う）でも、100mgの投与で4週間で改善が見られた。
- 患者のうち78％がNYHA分類で1つ以上のステージで改善し、67％がNYHA分類I（つまり無症状）に改善した。
- EDG-7500の投与を受けた患者の中で、NT-proBNPは100mg投与で基準値からの平均低下率が42％であった。
4週間で、KCCQ-OSSおよびKCCQ臨床概要スコアで意義のある改善が観察された。
- 実際、100mgの用量でわずか4週間後には、それぞれ17ポイントと22ポイントの大きな平均増加が観察された。
試験のパートDからの初期データ読み取りは2025年下半期に予定されており、フェーズ3の開始は2026年上半期に計画されています。
EWTXの株価動向水曜日の発表時点で、Edgewise Therapeuticsの株価は15.02ドル（約1,662円）で25.34%下落している。
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