製薬会社リジェネロン・ファーマシューティカルズ（NASDAQ：REGN）は、第1/2相CHORD試験の調査対象である遺伝子治療薬DB-OTOについて、深刻な遺伝性難聴を持つ12人の子どもを対象とした最新データを発表した。
リジェネロンは、2023年8月にDecibel Therapeuticsを1億90万ドルで買収することで、DB-OTOを獲得した。
先天性難聴（出生時に難聴がある状態）は、アメリカでは1,000人につき約1.7人の割合で発生しており、そのうち約半数の事例が遺伝的要因によるものだ。
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しかし、オトフェルリンに関連する難聴は超希少である。これは内耳の感覚細胞と聴神経の間のコミュニケーションにおいて極めて重要な機能を持つオトフェルリンタンパク質が不足することによって引き起こされるものだ。
この報告は、10ヶ月で初めて投与された最初の子供の72週目の結果と、11人の子供（年齢は10ヶ月から16歳の間、そのうち3人が両耳にDB-OTOを投与）の初期結果を含んでいる。
治療後評価が少なくとも1つある11人の被験者のうち、10人が様々なデシベル数の聴力増強を示し、特筆すべき反応があった。さらに、24週間で評価を受けた5人の被験者のうち、3人は平均聴力閾値で「ほぼ正常」または正常な聴力レベルに改善を経験した。
1人の被験者は、投薬投与後24週で聴力の基準値から変化を経験しなかった。
12人の被験者全員において、外科的処置とDB-OTOの両方が適切に処理され、DB-OTOに関連する有害または重篤な有害事象はなかった。
12人の被験者のうち5人が、一過性の術後前庭性有害事象（例：眼振、吐き気、めまい、嘔吐など）を経験し、その症状は投与後6日以内に解消した。
株価動向：リジェネロンの株は、昨日713.25ドルで取引を終了した。
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