水曜日、Applied Therapeutics, Inc（NASDAQ：APLT）は、ガロクスタットの新薬申請（NDA）に対し、クラシックガラクトース血症の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）から承認取り消し通知（CRL）を受領した。
ガラクトース血症は、単糖ガラクトースの代謝ができないという珍しい遺伝性の代謝疾患である。ガラクトースが適切に代謝されない場合、毒性代謝産物であるガラクチトールに変換され、神経合併症を引き起こす。
このCRLは、FDAが申請書を審査し、現行の形式でNDAを承認できないと判断したことを示しており、その理由として臨床応用の不足が挙げられている。
Applied Therapeuticsは現在、FDAからのフィードバックを検討中だ。同社はNDAの再提出のための条件や、今回の提出を取り消すか異議申し立てを行うかを議論するための会議を直ちに要請する予定だ。
2歳から17歳までのガラクトース血症を患う小児を対象とした登録第III相試験（ACTION-Galactosemia Kids）では、ガロクスタット投与が、日常生活の活動、行動症状、認知、細かい運動能力および振戦の点で臨床効果を示した。
ガラクトース血症を患う成人および小児の間で、ガロクスタットはプラズマガラクチトールレベルを大幅に低下させた。
ガロクスタットは、ソルビトール脱水素酵素（SORD）欠損症（希少かつ進行性の神経筋疾患）の治療薬としても開発中だ。同社は2025年第1四半期初めにNDAを提出する予定だ。
William Blairは、有効な治療法がない希少疾患に対するこの薬の効果を示す強力な臨床データを勘案し、ガロクスタットのPDUFA日（アメリカ食品医薬品局が新薬を承認するか否かを判断するための期限）前に承認が得られるという見通しを明らかにした。しかし、FDAの拒否は予想外であり、失望を呼ぶものだった。
CRLには詳細が少ないため、ガロクスタットの今後の治療法に関する次のステップは明確になっておらず、別の臨床試験が必要になるかもしれない。
その結果、William Blairは、ガロクスタットのプログラム全体の成功確率を30％に引き下げ、詳細が明らかになるまでアメリカでの発売を2025年第4四半期に延期することを発表した。
それにもかかわらず、William Blairは同社のOutperformレーティングを維持し、CRLが同社のSORDに焦点を当てたその他のプログラムに大きな影響を与える可能性は低いと指摘した。
同社は、SORDの臨床試験は主要ゴールを達成し、より強力なデータパッケージを提供したと強調した。さらに、SORDに対するFDAの加速承認経路との一致は、優先審査が認められる場合、ガロクスタットが2025年末までにも引き続き収益を上げる可能性があることを示しているという。
株価動向：米国株式市場の先物取引で、金曜日の最終確認時点でAPLTは2.81ドル（約310円）で前場取引を終え、67.2％安の値を示している。
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