水曜日、Pharming Group N.V.(NASDAQ:PHAR)は、活性リン脂肪3-キナーゼデルタ症候群（APDS）を有する4歳から11歳の子供を対象とした第3相試験のトップライン結果のデータを発表した。
APDSは免疫系を障害する遺伝性障害で、この症状を持つ人々はしばしば特定のB細胞およびT細胞を含む白血球の数が少ない傾向がある。これらの細胞は、ウイルスや細菌などの外部侵入者を認識し攻撃するために必要とされており、これにより感染を防ぐことができる。
Joenjaとして米国で販売されているLeniolisibは、2023年3月に成人および12歳以上の小児患者のAPDSに対するFDAの承認を受けた。
Pharmingは、2025年から始まる、APDSを持つ小児患者に対するLeniolisibの承認のため、規制当局へのデータの提出にはこの4-11歳の臨床試験のデータを含める予定だ。
この研究では、4歳から11歳までの21人のAPDS患児が参加した。
この試験の主要な有効性エンドポイントは、12週間で基準リンパ節サイズの減少と、ナイーブB細胞の総B細胞に対する割合の増加だ。
副次エンドポイントには、Leniolisibが健康関連の生活の質を変更する能力を評価することが含まれる。
登録された患者21人全員が12週間の治療期間を完了した。
最後に測定された平均指標リンパ腫のサイズの減少によりリンパ増殖が改善し、ナイーブB細胞のパーセントが増加したことにより免疫型が修正された。
リンパ増殖の改善と免疫型の修正の改善は、調査されている4つの用量レベル全てを通じて観察され、これは以前に報告された思春期と成人患者の改善と一致している。
治療開始後に現れた有害事象は全て、軽度から中等度のものだったと報告されている。薬剤との関連がある重篤な有害事象はなく、全ての患者が12週間の治療期間を完了した。
10月には、Pharmingはリンパ球のPI3Kẟシグナリングの変調に関連した免疫系の異常による小児免疫不全を持つ患者を対象としたLeniolisibの第II相概念実証試験を開始した。
株価動向： 水曜日の最新チェックでPHAR株は、11.6%高い9.75ドルで取引を終了した。
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