米国食品医薬品局（FDA）は、2022年3月31日、Sanofi SA（NASDAQ:SNY）のリルザブルチニブに対し、希少疾患治療薬指定を付与した。
この医薬品は、リルザブルチニブは免疫性血液疾患である温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）およびIgG4関連疾患（IgG4-RD）の治療に使用される予定だ。
FDAは、米国で20万人未満の患者に影響を与える希少な医療疾患または状態に対する治験中の治療法に希少疾患治療薬指定を付与する。
リルザブルチニブは、現在、免疫性血小板減少症（ITP）の潜在的な治療法として、米国、欧州連合（EU）、中国で規制当局の審査を受けている。
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IPTに関するFDAの規制上の決定のターゲット行動日は8月29日で、同日にはファストトラック指定が付与されている。
リルザブルチニブは、米国、EU、および日本で、ITP治療薬の希少疾患治療薬指定も受けている。
ASH 2024で発表されたwAIHAに関する第2b相試験の結果は、リルザブルチニブによる治療が、反応率および疾患マーカーに対し臨床的な治療効果を示したことを示している。
IgG4-RD患者では、第2a相試験の結果、リルザブルチニブによる52週間の治療により、疾患フレア、その他の疾患マーカー、および副腎皮質ステロイド剤の節約が実現した。
両方の研究でリルザブルチニブの安全性プロファイルは、以前の研究と一致していた。
先週、FDAはヘモフィリアAまたはBの成人（12歳以上）および小児患者で、第VIIIまたは第IX因子阻害薬を使用している/使用していない例において、サノフィの初の抗トロンビン低下（AT）療法であるキフィリア（フィトゥシラン）を承認した。
この承認は、ATLAS第3相試験からのデータに基づいている。この試験は、年間平均出血率によって示された臨床的に意義のある出血保護効果を示した。
株価動向:最終チェック時点の3月31日のプレマーケット取引で、サノフィの株は55.86ドルで3.54%上昇している。
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