木曜日、Aptose Biosciences Inc.(アプトーズ・バイオサイエンス社)(NASDAQ:APTO)は、tuspetinibがヴェネトクラックスとアザシチジンの標準治療法と組み合わされた第1/2相TUSCANY試験において、40mgのTUSを80mgへと増量することを承認された、と発表した。
このTUS+VEN+AZAの3つの薬物の組み合わせは、治療を受ける資格のない新たに診断される広範囲の変異がある急性骨髄性白血病(AML)患者のための最初の治療法として開発されている。
調査の結果、40mg投与された最初の4名の患者について行ったデータの有利な検討の結果、再生対象の患者は、遅くとも2025年後半までに、18-24名の患者が登録される見込みである、という。
これまでに、患者のうち4名のTUS+ VEN + AZAの組み合わせを試したところ、重大な安全上の懸念や投薬上の制限(DLT)は報告されていない。リミッション中の被験者に対しては、長期間にわたる骨髄抑制の発現も認められていない。40mgのコホートで治療を受けた4人の被験者は全員調査に残っているが、80mgのコホートへの登録は引き続き受付中である。
また、治療第1サイクルを受けた未変異(野生型)FLT3(FLT3-WT)患者が3名いたが、彼らはDLTを発症することなくこの治療を完了した。さらに、彼らのうち2名の患者が治療第1サイクルの終わりまでには完全寛解(CRおよびCRh)が実現した。一方、TP53遺伝子において二重アリル型の変異を有する患者のうちの1名が、複雑な染色体構造を持つ(複雑型)状態で寛解を達成した。
また、治療第1サイクルを受けたうちの3番目の患者は、骨髄性白血病の急性発作を引き起こす細胞の減少率が著しく、現在は治療第2サイクルを受けている。
最後の患者は、FLT3-ITDとNPM1の変異を有する患者で、治療第1サイクルを受けており、まだ対応の評価を行う段階にはない。
TUSの薬物動態学(PK)アナリシスでは、アザシチジンの添加により血漿中濃度には影響がないことが明らかになった。
株価の動き:木曜日の最新チェック時点で、APTOの株は0.20ドルで31.50%上昇している。
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Aunt Sprayによる写真(提供:Shutterstock)