米国時間の木曜日、米食品医薬品局（FDA）は、成人および小児12歳以上の患者における遺伝性血管性浮腫（HAE）の発作予防のために、アイオニス・ファーマシューティカルズ（NASDAQ:IONS）のドーンゼラ（ドニダロルセン）を承認した。
DawnzeraはHAEに対して承認された初かつ唯一のRNA標的治療薬であり、HAEの急性発作に関連する炎症メディエーターを活性化させる重要なタンパク質である血漿前カリクレイン（PKK）を標的とするよう設計されている。
HAEは、手、足、性器、腹部、顔、喉など体のさまざまな部分に重度の腫れ（血管性浮腫）の発作が再発する、まれで生命を脅かす可能性のある遺伝的状態である。HAEは米国で約7,000人に発症していると推定されている。
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Dawnzera 80mgは、皮下自己注射器を使って4週間毎（Q4W）または8週間毎（Q8W）に投与する。
この承認は、第3相OASIS-HAE試験の良好な結果に基づくものである。
この試験は主要評価項目を達成しており、Dawnzeraを4週間毎に投与することで、24週間にわたりプラセボと比較して月間のHAE発作率が81％減少した。
重要な二次評価項目である2回目の投与からの測定では、平均発作率の減少は87％に増加した。
さらに、2回目の投与からの測定では、Dawnzeraを4週間毎に投与することで、24週間にわたり中等度から重度のHAE発作が約90％減少した。
OASISplus試験には、これまでに武田薬品工業（NYSE:TAK）のタクジロ（ラナデリマブ）またはバイオクリスト・ファーマシューティカルズ（NASDAQ:BCRX）のオーラデヨ（ベロトラルスタット）を少なくとも12週間投与された患者におけるDawnzeraの評価を含めている。
Dawnzeraへの切り替えにより、16週間にわたり以前の予防治療と比較して平均HAE発作率が62％減少し、切り替え時に突発的な発作の平均増加は観察されなかった。
6月、バイオクリストはヨーロッパのオーラデヨ事業をネオファームド・ジェンティリに2億6400万ドルで売却することで合意した。
7月、FDAは成人および小児12歳以上の患者におけるHAEの急性発作に対して、カルビスタ・ファーマシューティカルズ（NASDAQ:KALV）のエクターリ（セベトラルスタット）を承認した。
Ekterlyは、HAEに対する初かつ唯一の経口オンデマンド治療薬である。HAEは、重度の腫れ（血管性浮腫）の再発エピソードを特徴とする疾患である。
6月、FDAは12歳以上の成人および小児患者の遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の予防に使用する因子XIIaを標的とした唯一の治療薬である、15秒以内で自己注射可能なクエン酸塩フリー製剤の皮下注射薬であるCSLリミテッド（OTC:CSLLY）のアンデンブリー（ガラダシマブ）を承認した。
価格の動き：IONS株は木曜日の最終取引時点で0.91%上昇し、43.20ドルで取引されている。
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