水曜日、Aileron Therapeutics Inc（NASDAQ;ALRN）は特発性肺線維症（IPF）に対するLTI-03の吸入に関する第1b相安全性・耐容性試験のコホート2におけるトップラインデータを発表した。
LTI-03は、重要な肺胞上皮細胞を調節し、線維形成活性を変調する新規なCaveolin-1関連ペプチドである。
高用量LTI-03（5mg BID）を吸入投与した結果、8つのバイオマーカーのうち7つで陽性傾向が観察され、基底様細胞および線維芽細胞によって生産される重要な線維形成タンパク質の発現が低減している証拠が見られた。これらの線維芽細胞はIPFの進行に寄与する。これらのバイオマーカーに関する統合試験データセットにおいて統計的有意性を示す結果がコホート1とコホート2を合わせたデータから得られ、コホート1のバイオマーカーに関するデータと比較して量用量依存性を示すバイオマーカーが5つ観察された。
この第1b相試験からの総合的な見解から、LTI-03による肺機能の改善とIPFの進行の逆転という可能性が強く示唆された。
14日間の治療で、上皮細胞の健康の指標であるサーファクタントタンパク質D（SPD）は、コホート2では5%減少し、前例のある試験では12週間でIPFの標準治療法によりSPDが4%減少した。
この臨床試験で炎症の安全性マーカーとなるpAKTで、コホート1またはコホート2のいずれの患者群で外周血単核球（PBMC）の炎症を誘発しなかった。
LTI-03は一般的に患者によく耐容され、試験中にLTI-03に起因する副作用によって治験が中止されたものはなかった。
「Cohort 2のデータを嬉しく思います。なぜなら、これは私たちが以前にLTI-03の細胞実験、動物実験、およびIPF患者の肺の精密な切片を用いたex vivo研究で得た結果を確認したものだからです。これらの研究においては、評価されたバイオマーカーがLTI-03によって発現が低下することがわかりました。これらの観察結果は、IPF患者に対してLTI-03をプラセボと比較した呼吸器投与により再現されました」とは、ドイツのユスタス・リービヒ大学（Justus Liebig University）間質性肺疾患・希少肺疾患センターのAndreas Gunther博士。
「さらに、LTI-03治療に対するバイオマーカーの統計的有意な変化のプロファイルも、LTI-03が線維芽細胞だけでなく上皮細胞にも作用する可能性が示唆されている。これによりIPF治療分野で新しい治療原則が示されました」
株価動向：水曜日最終確認時点でALRN株は4.48ドルで5.48%安で取引している。株はプレマーケット取引で4.48ドルまで下落した。
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