木曜日、Agios Pharmaceuticals, Inc（NASDAQ：AGIO）は、PK欠乏症を有する1歳から18歳未満の輸血患者を対象としたミタピバットの第3相「ACTIVATE-Kids」試験において、その第一の血色素反応の主要な評価項目を達成したと発表した。
ピルビン酸キナーゼ（PK）欠乏症は赤血球に影響を及ぼす、まれな遺伝性障害だ。
安全性の結果は、輸血を受けていないPK欠乏成人患者を対象としたミタピバットの安全性プロファイルと一致していた。
第一次評価項目は、ベースラインから持続的に週12、16、20の2回以上の予定された評価で、血色素濃度の1.5g/dL以上の増加を示す血色素反応と定義されている。
- さらに、ミタピバットの血色素反応率をプラセボと比較する従来の方法に基づいた予備のサポート分析では、第一の評価項目が達成されたという証拠が提供された。
- ミタピバット群の患者のうち31.6％（19/6）が血色素反応を示し、プラセボ群の患者の0％（0/11）が同様の結果となった。ミタピバットとプラセボとの間の血色素反応率の差の95％信頼区間は0より大きくなる（95％CI = 10.8％〜52.7％）。
- さらに、ミタピバット群に属する患者と比較して、プラセボ群では溶血のマーカー（間接ビリルビン、乳酸脱水素酵素、ハプトグロビン）のベースライン変化の改善が観察された。
2024年8月、Agiosは1歳から18歳未満のPK欠乏症患者を対象とした輸血患者群でのミタピバットの第3相「ACTIVATE-KidsT」試験のトップラインの結果を発表した。
- 「ACTIVATE-KidsT」における研究では、ミタピバット群の患者のうち、28.1％が輸血反応の主要評価項目を達成した一方、プラセボ群の患者の内11.8％が同様の結果となった。
- この研究では、輸血なしと正常な血色素反応は第二次評価項目であり、ミタピバット群の患者のみで観察された。
ACTIVATE-KidsおよびACTIVATE-KidsTの第3相研究の両方で観察された臨床的に意義のある結果に基づいて、Agiosは、PK欠乏症を有する小児患者に対するミタピバットの販売申請を行う予定だ。
同時に、同社は2024年第4四半期のPyrukynd（パイルキンド）の売上高を1億7700万ドル（約136億円）で報告し、前期比20％増という業績を挙げ、なおかつ1333万ドル（約102億円）のコンセンサス予想を上回った。223人の患者が処方登録用紙を記入し、この数字は前期比6％増となっている。
新処方と継続療法を含め、合計130人の患者がPYRUKYND療法を受けている。
2024年12月31日現在、同社の現金、現金同等物、および売り出し可能有価証券は15億ドル（約1157億円）であった。
株価の変動： 木曜日の最終確認時点で、AGIO株は1.86％安の32.20ドルで推移している。
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