火曜日、Annexon, Inc.（NASDAQ：ANNX）は遅発性標的療法tanruprubart（旧社名ANX005）の試験データをギラン・バレー症候群(GBS)に対して発表した。
GBSは毎年世界で少なくとも15万人に影響を及ぼす神経筋疾患の一つだ。この希少な自己免疫疾患は、急速に進行する深刻な筋力低下に特徴があり、しばしば集中治療と人工呼吸器が必要になる
tanruprubartは、古典的補体カスケードを開始する分子であるC1qをブロックすることを目的とした初のモノクローナル抗体である。
241人の患者を対象とした第3相の中核的臨床試験で、tanruprubartは一貫した結果と、複数の時間軸と臨床効果評価を通じてプラセボと比較してより迅速でより完全な機能回復をもたらし、主要評価項目を達成した。
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主要評価項目であるGBS障害スケール（DS）の結果、tanruprubartを1回の30mg/kgの用量で投与した後、患者は8週目において、健康状態がプラセボと比較して有意に2.4倍高くなった（p=0.0058）。
口頭発表のポイントは以下の通り。
- 新たな効果評価結果は、tanruprubartによる筋力、動作能力、および障害評価の迅速な回復と持続的な恩恵を一貫して示している。
- 1週目において、治療を受けた患者は迅速に運動機能を獲得し、モビリティ、バランス、下肢能力の標準的評価であるTimed Up and Go（TUG）テストを14倍高く実施できる可能性があった。
- 1週目において、治療を受けた患者は迅速に運動能力を獲得し、上肢および下肢の日常生活の制限を評価するツールであるOverall Neuropathy Limitation Scale（ONLS）で2点以上の改善が見られた。
- 26週目における新たな効果評価結果は、tanruprubartの効果が持続的であることを示し、ONLSで制限がない患者数はプラセボと比較して2倍以上になった。
- tanruprubartの投与により、人工呼吸器が必要な患者が独立して歩行し、1ヶ月ほど早く人工呼吸器を外せるようになった。
- tanruprubartを投与された患者は集中治療室での滞在日数が約1週間減少した。
tanruprubartは患者に対して良好な耐性を示し、新たな安全性のシグナルやターゲット以外の効果もなかった。
株価動向 水曜日の最終チェック時点で、ANNX株は1.45ドルで5.52%下落している。
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