米国食品医薬品局（FDA）は、12歳以上の患者に対し、C3糸球体病（C3G）または原発性免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）の最初の治療薬として、アペリス・ファーマシューティカルズ社（NASDAQ:APLS）のEmpaveli（ペグセタコプラン）を承認した（タンパク尿を減少するため）。
C3Gおよび原発性IC-MPGNは、米国で5,000人の患者に影響を与えるまれな腎臓疾患である。
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Empaveliの承認は、VALIANT研究の6か月間の結果に基づいて行われ、それによって疾患の3つの主要マーカーすべてで利益が証明された。
この研究は、Empaveli投与患者においてプラセボと比較してタンパク尿の統計的に有意な68％の減少を実証し、主要エンドポイントを満たした。
投与患者は、推定糸球体濾過率（eGFR）で測定した腎機能の安定をプラセボと比較して達成した。
多くのEmpaveli投与患者は、プラセボと比較してC3染色強度の低下を示した。
Empaveli投与患者のうち、71％がC3染色の強度がゼロになり、C3沈着物が完全に除去されたことを示した。
結果は、C3Gおよび原発性IC-MPGN、および移植後疾患が再発したC3G患者において、思春期および成人患者全てで一貫していた。
ウィリアムブレアは次のように述べている、「C3GおよびIC-MPGNでのEmpaveliの承認は、アペリスにとって大きな節目を成し遂げたものであり、米国で約5,000人の患者市場を対象としたベスト・イン・クラスプロフィールと信じるものにとって、同社が有意な商業的機会を提供した」
アナリストのLachlan Hanbury-Brownは、Syfovreの進路に疑問が残っているため、株式の上昇余地が抑えられる可能性があると認めている。
JPモルガン、Apellisの株価予測を引き下げ
「その点において、私たちは、地理的萎縮においてSyfovreが長期的にブロックバスターの潜在を持つと引き続き信じています。私たちは、安全性に対する関心を超えた医師たちの新患者層の増加が、4月に確認された点がそれを示していると考えています」と、Hanbury-Brownアナリストは火曜日に投資家へのコメントの中で述べた。
アペリスの株価は2025年の収益がウィリアムブレアの予測を下回るエンタープライズバリューで取引している。これは、新製品を発売する他の中規模企業よりも低い数字である。
このアナリストによれば、これは投資家が短期的なSyfovreの競争に過度に焦点を当てており、より広範で長期的な視点を見落としていることを示しているという。
ウィリアムブレアは、Apellis Pharmaceuticalsに対し「アウトパフォーム」の格付けを維持している。
APLSの動き
火曜日の発表時点でApellisの株価は1株18.92ドル（0.88％上昇）で推移している。
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写真：PeopleImages.com – Shutterstockを経由してYuri A