月曜日、Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ:ARWR）は、同社が開発中のRNA干渉（RNAi）治療薬ARO-C3に関する第1/2相試験パート2のトップライン結果を発表した。
ARO-C3は、補体C3の肝細胞産生を低減させることを目的としており、各種補体媒介性腎疾患の可能性のある治療法となる見通しだ。
補体系の調節されていない活性は、組織損傷や疾患の進行に寄与する可能性がある。開発中のARO-C3は、C3のサイレンシングにより、補体カスケードの活性化を調節することで補体媒介性腎疾患の治療に対する可能性を持つ。
会社は、2025年に医学会で追加の結果を発表する予定だ。
第1/2相研究の主な結果
- 薬理力学的影響：C3の平均最大低減率は89％で、基準から24週までの平均持続低減率は87％以上。
- 血清AH50（補助経路溶血試験）の平均最大低減率は85％で、持続平均低減率は76％以上。
- Wieslab AP（補助経路）の平均最大低減率は100％で、持続平均低減率は89％以上。
- 治験後の皮下投与が3か月ごとまたはそれ以上の間隔で実施されたものに対する効果
- タンパク尿（尿中のタンパク質が多すぎる状態）への影響：一回の尿蛋白尿比率の平均低減率は41％で、最大値は89％。
米国時間1月、米国食品医薬品局（FDA）は、家族性キロミクロン血脂症（重症で特発性の遺伝性疾患）の新規治験薬プロザシランについて、Arrowhead Pharmaceuticals社の新薬承認申請を受理した。FDAは、プロザシランについて、米国時間2025年11月18日に処方薬ユーザー料法（PDUFA）に基づく審査結果発表日を設定し、現時点では諮問委員会会議の開催を計画していないと発表した。
2月、Arrowhead Pharmaceuticals社は、Sarepta Therapeutics Incと世界的なライセンスと提携の契約を締結した。Arrowheadは5億ドルの前払い金と、Sareptaの株式を通じて3億2500万ドルを受け取る。
株価動向：最終チェック時点の月曜日、ARWR銘柄は15.49ドルで8.72％下落。
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