月曜日、Becker筋ジストロフィー（BMD）を持つ患者を対象としたセヴァセムテンの第2フェーズ試験（CANYON試験）のトップラインの結果を公表したエッジウェイズ・セラピューティクス（Edgewise Therapeutics, Inc.）（NASDAQ：EWTX）は、進行性の筋力低下をもたらす遺伝性疾患である。
セヴァセムテンは、筋ジストロフィーに対して筋収縮によるダメージを最小限に抑えるよう設計された、新規のファーストインクラスの経口投与急性骨格筋ミオシン阻害剤である。
同社は、CANYON試験はBMDの合併症において迄今の時点で最も大規模な介入的試験であり、またその第1次エンドポイントを達成した初めての試験であると付け加えている。この試験は40人の成人と29人の思春期の若者を対象に実施された。
試験はクレアチンキナーゼ（CK）の基線からの変化という第1次エンドポイントを達成した。
試験の結果、セヴァセムテンで治療されたグループではCKの基線からの変化が有意であった（プラセボとの違い、6ヶ月から12ヶ月間で平均28％低減; p = 0.02）。
機能の重要な第2次エンドポイントであるNorth Star Ambulatory Assessment（NSAA、運動機能の変化）は、セヴァセムテンで治療されたグループで時間とともに改善の傾向が見られた。
急性骨格筋トロポニンI（TNNI2）のプラズマ（急性骨格筋損傷の特異的なバイオマーカー）に関しては、プラシーボと比較して有意な低減が見られた。
10メートルの歩行/走行、4段の階段登り、100メートルのタイムトライアルなどの追加の機能的評価では、プラセボと比較して改善の傾向が見られた。
治療対象の人口はプラセボよりも疾患が進行していた。
セヴァセムテンの耐容性は良好であり、新しい安全性上の懸念は観察されなかった。
同社は、2025年第一四半期までにGRAND CANYONコホートの募集を完了する予定である。
株価動向 月曜日の最終取引時点でEWTX株は30ドルで前日比8.62％高。
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