火曜日、米食品医薬品局（FDA）は、研究中細胞療法「deramiocel」をデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）心筋症の治療薬として審査するために、Capricor Therapeutics Inc（NASDAQ:CAPR）の生物製剤ライセンス申請を受理した。
DMD心筋症は、心臓線維症、不整脈、心不全といった症状が特徴的な心臓疾患である。
さらにPDUFA（処方薬ユーザー料法）の対象行動日である2025年8月31日を目標に、申請に対して優先審査を行うことがFDAより認められた。
FDAは、潜在的な審査問題について特に問題点は特定されていない。
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生物製剤ライセンス申請は、Capricorの既存の第2相HOPE-2試験およびHOPE-2オープンラベルエクステンション（OLE）試験の心臓データが、この病気の自然経過データと比較された形で提出されている。
FDAはまた、この申請に関してアドバイザリーコミッティー会議が必要かどうかについてはまだ決定を下していないとCapricor社に通知した。
DMDのderamiocelは、FDAと欧州医薬品庁（EMA）から「希少疾患用医薬品」の指定を受けている。
さらに、2026年9月30日までにCapricorがDMDの治療に関してderamiocelに対してFDAのマーケティング承認を受けた場合、Capricorはそれに応じて、希少小児疾患の指定を受けたことに基づく、前回の優先審査の優先審査ボーナスを受け取る資格がある。
株価動向火曜日の時点で、CAPR株は14.54ドルで6.33％上昇している。
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