火曜日、Cumberland Pharmaceuticals Inc.（ナスダック：CPIX）は、デュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）の治療薬の第2相臨床試験「FIGHT DMDトライアル」のトップライン結果を発表した。
この試験は、DMD患者の死因の主な原因であるDMD心臓疾患に対する、新しい経口治療法であるイフェトロバンの有効性を評価した。
DMDはデュストロフィンという心臓機能の点で重要なタンパク質をコード化する遺伝子の変異によって引き起こされる珍しい不治の小児疾患だ。
関連記事：Cumberland Pharmaceuticals株が火曜日に100%以上急騰した理由
DMD患者は筋機能が徐々に低下し、結果として歩行困難、呼吸困難、そして心不全を引き起こす。
この臨床試験には、低用量イフェトロバン（1日150mg）、高用量イフェトロバン（1日300mg）、およびプラセボを投与された41人の患者が参加した。
この試験の主要エンドポイントは、心臓の左室駆出率（LVEF）の改善であり、これは心臓が血液をどの程度効果的に送り出しているかを示す重要な指標だ。
主な発見には以下の点が含まれる
- 高用量イフェトロバン治療は、全体でLVEFが3.3%向上した。
- 高用量イフェトロバングループでは、LVEFが1.8％増加し、一方、プラセボ群ではLVEFが1.5％低下した。
- 自然経過による傾向一致コントロールと比較すると、高用量治療は、コントロールグループが3.6％低下したのに対し、全体でLVEFが5.4％向上した。
- イフェトロバンの両用量はともに良好に耐容され、重大な副作用はなかった。
イフェトロバンは米国食品医薬品局（FDA）から、いずれも取得している。この結果、イフェトロバンはDMD関連の心臓疾患を特に治療する最初の治療薬になる。
株価情報：火曜日最新時点でCPIX株は23.01%増の2.62ドルにて取引を終了した。
次に読むべき記事：
