アメリカ食品医薬品局（FDA）は、2021年7月26日、PTC Therapeutics, Inc.（NASDAQ:PTCT）の セフィエンス（sepiapterin）をフェニルケトン尿症（PKU）を持つ小児および成人患者に対する新薬として承認した。
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PKUは、タンパク質を豊富に含む食品のアミノ酸であるフェニルアラニンを分解することを阻止し、知的障害、発作、および行動問題を引き起こす可能性がある希少な遺伝性疾患である。
この承認は、セフィエンスを用いたPKU治療に対する成人および1か月以上の小児患者の範囲において、広範なラベリングを含んでいる。
HPAは、ヒトにおける最も一般的なアミノ酸代謝異常である。これは、血液中のフェニルアラニンのレベルが上昇していることを特徴としている。
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「私たちは、PKUで影響を受ける人々にとってこの重要なマイルストーンに到達したことに興奮しています」と、PTC TherapeuticsのCEOであるマシュー・B・クラインは述べている。「Sephienceの臨床データと、希少疾患治療の専門知識を活かして、Sephienceは未来の最新治療となる予定です」と、クラインは付け加えている。
FDAによるこの承認は、フェーズ3のAPHENITY試験での効果と安全性に関する証拠、およびAPHENITYの長期拡張試験における治療効果の持続性に基づいている。
William Blairは、米国において約17,000人のPKU患者がいることから、PTC Therapeuticsは、米国全体における約80％のPKU請求データを占める104の施設において、合計1,200人の処方医を対象に、新薬の初回の商業展開を発表した。
Sephienceの卸売獲得原価（WAC）は、1か月あたり約40,000ドル、1年あたり約480,000ドルとなっている。
また、会社は、インプローバン製剤（ビオマリン製薬（Biomarin Pharmaceutical Inc.、NASDAQ：BMRN）のKuvan（sapropterin dihydrochloride）などの経口治療に失敗した患者およびこれらの患者の中で効果があまりない患者を最初に優先的に対応させる。
なお、PTC Therapeuticsは、はじめのうちは特に治療未経験の患者を対象としない予定ではあるが、同社はいくつかの治療未経験の患者からSephienceに対する興味を示しているとのこと。
同社の経営陣は、Sephienceの開始書が即座に利用可能になると期待しており、米国の患者への最初の出荷は8月に開始される見通しである。
PTCは投資家向けのプレゼンテーションで、Sephienceの売上高について、10億ドル以上の潜在的な収益機会があると予想している。
ウィリアム・ブレアは、この広範なラベルを持つSephienceの米国での承認をPTCの重要な業績とみなし、PKU患者の新たな標準治療法になる可能性があると述べている。
アナリストのSami Corwin氏は、SephienceをPTCの将来の主要な収益ドライバーと見なし、今後の同社のキャッシュフローの改善においてもSephienceが重要な資産となる可能性があると述べている。
ウィリアム・ブレアは、2025年の合計収益が171億ドル、2031年のSephienceのピークグローバル売上高が220億ドルとモデル化し、その結果、同社の「アウトパフォーム」評価を維持している。
その他のアナリスト評価：
UBS はPCT TherapeuticsをBuyとし、株価予測を71ドルから80ドルに引き上げました。
Cantor Fitzgeraldは、PCT TherapeuticsをOverweightとし、株価予測を112ドルから120ドルに引き上げました。
ウェルズ・ファーゴは、PCT TherapeuticsをOverweightとし、株価予測を74ドルから78ドルに引き上げました。
バークレイズは、PCT TherapeuticsをEqual-Weightとし、株価予測を42ドルから46ドルに引き上げました。
PTCTの株価銘柄：本稿公開時点でPCT株は49.86ドルで12.44％上昇している。
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